中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞®，Soliris®）通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的处方药物[1]，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步，为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万[2]，目前推测中国的发病率在 1/10 万左右[3]。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%[4]。
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾 脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100 万3，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病（ESRD），死亡率达25%[6]。
作为获批的C5补体抑制剂，依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，依库珠单抗在全球多个国家和地区获批多个适应症[7]。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的 TRIUMPH试验，评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受依库珠单抗治疗的患者溶血显著改善，输血需求减少[8]。此外，两项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受依库珠单抗治疗后，80%以上患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中，接受依库珠单抗治疗26周后，80%患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善[9]。迄今为止，全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好[10],[11]。
苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示："近年来，PNH在诊治方面取得了新进展，依库珠单抗为控制溶血及实现患者长期生存提供了新的选择。同时，我们也十分期待中国PNH协作网的建设成立，这对于提升该疾病在我国的标准化治疗意义重大。"
北京大学肾 脏病研究所所长、中华医学会肾 脏病学分会副主任委员赵明辉教授表示："aHUS患者持续存在系统性、危及生命和突发性并发症的风险。作为中国唯一获批治疗aHUS的C5补体抑制剂，我们非常期待依库珠单抗的上市，帮助患者改善症状，提高生活质量。"
阿斯利康全球执行副总裁，国际业务及中国总裁王磊表示："为了驱动全球罕见病医学发展，阿斯利康充分整合了瑞颂制药在罕见病领域的优势资源，凭借自身的科学创新实力和在罕见病领域的前瞻性布局，正全力加速将全球罕见病创新药品引进中国，并积极推动中国罕见病诊疗的本土化发展。我们很高兴见证依库珠单抗的这一里程碑，这也标志着阿斯利康即将在中国迎来第一款罕见病药物。未来，我们将继续协同各地政府及合作伙伴，助力罕见病创新药可及，支持建设健全罕见病诊疗生态体系，合力创造一个不再罕治的未来。"
2021年，阿斯利康收购瑞颂制药进入罕见病领域，同年9月，在中国成立罕见病事业部。目前，阿斯利康罕见病研发已布局血液、肾 脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域。未来还将引入多款新药，涉及补体和非补体系统，逐步做到与全球同步研发。响应国家对创新药先行先试的号召，阿斯利康与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署"罕见病创新药品先行先试战略合作协议"，共同推进罕见病创新药早期用药及创新药引进等项目。2022年6月，阿斯利康与青岛市政府正式签署合作备忘录，计划在青岛设立以罕见病为主题的创新中心、生命科学创新园及产业基金，链接海内外优质资源，共建具有广泛影响力的罕见病创新生态高地。
声明：本文涉及其他适应症并未在中国大陆获批，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。
