箕星药业（下文简称“箕星”），一家致力于为罹患严重危及生命健康疾病的患者提供创新药物的生物制药公司，宣布其治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的aficamten（CK-3773274片）3期临床试验的中国队列已于近日在首都医科大学附属北京安贞医院完成首例患者入组。该试验目前在全国16家医院开展，旨在评估aficamten治疗oHCM的疗效和安全性，为产品在中国的上市申请提供依据。该中国队列是aficamten全球多中心临床试验SEQUOIA-HCM的一部分，中国以外的试验由Cytokinetics公司负责。
Aficamten由Cytokinetics公司研发，是一种用于治疗肥厚型心肌病（HCM）的潜在新一代心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩。美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局已经分别授予aficamten用于治疗oHCM的突破性治疗药物认定。
“肥厚型心肌病是常见的遗传性心血管疾病，现有的药物治疗是在经验治疗的基础上推荐使用的，并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩。”Aficamten全球3期临床试验中国队列首席研究者、中华医学会心血管病学分会候任主任委员、国家心血管疾病临床医学研究中心主任、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示。“我们相信aficamten这一心肌肌球蛋白抑制剂具有显著改善oHCM治疗现状的潜力，定会给患者带来有临床意义的获益。作为全球多中心3期研究的参与者，中国队列的研究数据也将推动aficamten的革新性研究进展。”
“目前中国尚无针对oHCM基础病理生理学机制的治疗药物获批，我们正在和Cytokinetics合作开展全球3期临床试验SEQUOIA-HCM的中国队列，尽早将aficamten这一潜在新药带给中国患者。”箕星心血管首席医学官李媛博士说，“中国有全球最大的心血管疾病患者群体和巨大的未满足治疗需求，箕星在心血管领域已经建立起包括3个临床后期在研产品、6个适应症在内的坚实产品管线。我们致力于和医学界紧密合作，让创新产品早日造福中国患者。”
SEQUOIA-HCM是基于Cytokinetics开展的aficamten2期临床试验REDWOOD-HCM的阳性结果，该试验结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗10周后，平均静息左室流出道压力梯度（LVOT-G）和valsalva动作后的平均LVOT-G均较基线降低，且没有治疗中断和中止，也没有和治疗相关的严重不良事件。
关于肥厚型心肌病（HCM）
肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，中国患病率为80/10万，估算中国成人HCM患者超过100万。HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、晕厥/先兆晕厥和运动能力受限。HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。与疾病相关的死亡大多可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心脏性猝死常见于10～35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生于中年患者，HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在医院就诊的HCM患者年死亡率为2%～4%。
目前在中国尚未有直接针对HCM的获批药物，指南推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上进行推荐的，主要包括β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓和丙吡胺，然而，这些药物并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩，通常也不能阻止疾病进展，且有明显的不良反应，丙吡胺也尚未在中国上市。对于那些无论静息还是激发时LVOT-G≥50mmHg，伴有严重症状且药物治疗无效的oHCM患者，室间隔消减治疗（如室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精消融术）可能是有效的，然而，这些侵入式手术均存在一定风险，且成功取决于手术者的经验，尚未在国内得到广泛应用。
