北京时间2022年8月9日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最 佳创新药物研发及产业化的生物制药公司宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国I期临床试验已于2022年8月8日完成所有92名受试者入组给药。GT20029基于PROTAC技术开发，是全球首 个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。
该项在中国开展的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估GT20029（凝胶/酊）在健康受试者中单、多剂局部外用给药的安全性和药代动力学等特征。该项I期临床试验的主要研究者（leading PIs）为复旦大学附属华山医院张菁教授和武晓捷副教授，预计将于2022年Q4完成锁库并进行数据分析。
临床前研究显示，GT20029通过降解AR蛋白可以有效阻断AR的信号通路和其生理功能，在局部产生疗效的同时，可以通过限制皮肤渗透达到减少全身药物暴露以获得更好的安全性。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示："雄激素性脱发和痤疮这两个适应症都有巨大的未被满足的临床需求，开拓药业作为首家研发外用PROTAC技术的公司，目前正在中美两国开展GT20029的I期临床试验，希望能为全球数亿雄激素性脱发和痤疮群体带来更多创新有效的治疗选择，同时也为PROTAC技术运用于局部表面的药物靶点提供成功案例。"
