近日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局已经正式受理了同类首创的FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。
据了解，Efgartigimod是头个获批的FcRn拮抗剂，2021年12月和2022年1月，其静脉注射剂型 (VYVGART®) 已先后被美国食品药品监督管理局(FDA)和日本厚生劳动省(MHLW)批准上市。其中，在日本获批用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法(ISTs)没有充分应答的全身型重症肌无力成人患者。在美国使用商品名VYVGART®上市用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力。业内认为，Efgartigimod的顺利获批，将在国内迎来巨大的市场发展空间。
据了解，罕见病药物又称孤儿药，目前我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。不过，因研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难，国内罕见病市场存在巨大的未满足的临床需求，广大罕见病群体普遍面临着无药可用或者有药难及的困境。
因此，国家近年来制定了一系列政策，包括医院加强配备儿童用药、招标采购直接挂网、鼓励研发、优先审评等，来鼓励生产厂家增加针对儿童用药的研发和生产。如此前国家药监局、国家卫健委联合印发《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》，对罕见病治疗药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。
2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确，将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。
2022年6月，国家药监局发布《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》(以下简称《通知》)。其中也明确坚持以临床价值为导向，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等上市速度。
自2018年5月第一批罕见病目录发布以来，从罕见病诊疗到药物研发及上市、医疗保障等多方面的政策都是围绕目录展开。而截至目前，我国已有60多种罕见病药物获批上市，40多种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。
另外，值得一提的是，随着鼓励政策不断出台，除了海外新药开始加速在国内上市外，一些本土企业也开始涉足罕见病领域，并迎来成效。如截至2021年6月，苑东生物、上海奥科达生物等药企就都已先后提交了「氨己烯酸散」进口5.2类的上市申请，并以“符合罕见病及儿童药品”为由纳入优先评审程序。
4月，人福医药公告称，其控股子公司宜昌人福近日收到国家药监局核准签发的氯巴占片申报生产的《受理通知书》。据了解，氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗，国内暂无该活性成分批准上市销售。
在此之后，石四药也曾发布公告称，其全资附属公司石家庄四药的头孢克洛干混悬剂和甲硝唑片获批过评。此外，司替戊醇干混悬剂已纳入优先审评品种名单，是集团申报产品头次纳入此类名单，也是国内独家申报。该产品是符合儿童生理特征的罕见病药物，主要用于治疗严重肌肉震颤性小儿癫痫。
总的来说，从目前国家以及相关部门对儿童、罕见病患者人群的关切来看，罕见病药物赛道的重要性将不断提升，未来将会有更多的罕见病用药、儿童用药上市，惠及越来越多患者。
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