近年来，创新药出海一直持续火热。尤其在药品集采、医保控费等多重政策叠加影响下，出海显然已成为中国医药企业寻求估值溢价的关键破局路径。在今年以来，就已有多家药企、多款新药在加速出海。
如今年5月，恒瑞医药宣布推出全资子公司Luzsana Biotechnology(Luzsana)将专门负责恒瑞在中国之外市场的药物开发和商业化，目前涉及超过250项临床研究，项目覆盖肿瘤、心血管、代谢/糖尿病、疼痛管理、免疫、肝脏肾脏疾病等未被满足的临床需求领域。
另外，还有报道显示，苑东生物全资子公司硕德药业也已收到美国FDA通知，公司EP-0084I项目(简称：盐酸纳美芬注射液)的简略新药申请(ANDA，即美国仿制药申请)完成正式资料递交并获受理。
值得一提的是，近日君实生物宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)受理了重新提交的PD-1单抗特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂的生物制品许可申请(BLA)。目前FDA已将处方药用户付费法案(PDUFA)的目标审评日期定为2022年12月23日。
据了解，2021年3月，君实生物成为国内头家向FDA提交上市申请的国产PD-1单抗药企。今年5月，君实生物收到FDA完整回复信，对于特瑞普利单抗鼻咽癌适应症的BLA，要求进行一项质控流程变更。公司的PD-1单抗出海因此受阻。
此次FDA受理了君实生物重新提交的许可申请，意味着特瑞普利单抗此次“闯关”FDA的结果，有望在今年年底前揭晓。如若获批，Coherus计划于2023年一季度在美国推出特瑞普利单抗，特瑞普利单抗也将成为美国头个用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。据了解，目前美国尚无肿瘤免疫疗法获批用于鼻咽癌的治疗，而特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的BLA 符合“未被满足的临床需求”。
不过值得注意的是，在目前国内创新药企出海浪潮下，其出海也也并非一直顺风顺水。除了君实生物此前PD-1单抗出海受阻外，今年2月，FDA对信达生物与礼来共同开发的信迪利单抗关于治疗一线非鳞非小细胞肺癌的新药申请召开肿瘤药物咨询委员会，也以14：1选票建议不批准信迪利单抗在美国上市。
5月，和黄医药也发布公告称FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。FDA认为，当前基于两项成功的中国III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。
业内认为，近期的出海受挫案例体现了FDA的立场，即要求临床试验及数据能充分代表美国的医疗实践和在美的患者人群；优先考虑开展国际多中心关键性Phase 3临床研究等。
在此背景下，对于药企来说要做的就是要遵循国外的伦理，科学和监管原则，注重研发的科学性，先进性和规范性。积极同步开展临床试验，如以国际多中心临床研究的方式，在相同临床试验设计和实施条件下，对国内患者人群和国外患者人群同步开展人体PK、PD、有效性和安全性等系统临床试验。
同时，还应尽早与监管机构交流沟通，积极关注并跟进监管科学的创新。监管环境是在不断更新与变化的，比如今年FDA积极推进的‘Project Optimus’， 将改革肿瘤产品的剂量选择范式，为肿瘤药物开发带来重大的影响。
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