近日，恒瑞医药创新药海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症(CIT)获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)授予的孤儿药资格认定。
据了解，海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的1类新药，为小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，已获国家十二五重大专项支持。而本次获得美国FDA孤儿药资格认定后，海曲泊帕乙醇胺片临床试验及上市注册的进度将加速推进。
孤儿药(Orphan drug)又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。能够被FDA授予孤儿药资格认定的产品，往往标志着这一产品达到了一个新的里程碑，也足以认为监管部门对该产品的认可。实际上，近年来，随着国产创新药企业实力的不断崛起，越来越多具有自主产权的国产新药已传来获得FDA孤儿药资格认定的好消息。
如今年年初，合源生物与中国医学科学院血液病医院就联合宣布，其自主研发的靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病。
此外，君实生物的特瑞普利单抗也已经连续获得了多个孤儿药资格认定，在去年11月16日，君实生物就发布公告称，特瑞普利单抗治疗食管癌获得FDA孤儿药资格认定。这也是特瑞普利单抗获得的第四个FDA孤儿药资格认定，此前获得孤儿药认定的适应症分别是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤。
业内普遍认为，众多国产创新药接连获得FDA孤儿药资格认定，是利好政策助力下，国内孤儿药市场发展开始加速所致。近年来，我国已陆续出台罕见病、孤儿药相关的诊断、药物研发及注册、医疗保障、税收等多类型配套政策，以期解决罕见病患者在诊疗、用药及医疗保障上的问题，加快国内孤儿药市场发展。
例如，早在2017年10月，由国家发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。2019年2月，卫健委发布涉及121种罕见病的概述、病因和流行病学、临床表现、诊疗流程图等详细内容的《罕见病诊疗指南(2019年版)》。
2022年1月，国家药监局药审中心发布的《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，该指导原则在结合罕见病特征的基础之上，对罕见病药物研发提出建议。2022年5月发布的《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》则明确“对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。”
在政策不断向好，资本不断涌入的情况下，业内普遍认为，国内孤儿药市场发展空间将不断扩大，并向市场推出更多创新药物及提升可得性/可负担性。根据弗若斯特沙利文分析，2020年中国孤儿药市场规模约为13亿美元，约占全球孤儿药市场规模的1%。预计到2030年，中国孤儿药市场规模将达到259亿美元，在全球孤儿药市场规模占比约7%。
不过值得注意的是，在国内孤儿药持续向好发展的同时，患者群体虽庞大，但诊断率低；进口依赖性强；用药可及性依然偏低等问题也正在日益凸显。对此，业内建议，行业及企业应尽快加强临床研究者相关教育，制定有远见的临床策略，并通过建立罕见病患者全生命周期需求服务体系，探索医疗保障多元支付机制，来加速推动国内孤儿药产业加速发展。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
