国家医保局日前印发《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》（以下简称《工作方案》）。根据《工作方案》，2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品可纳入2022年国家医保目录调整范围，这也意味着，更多罕见病药品有望被纳入医保。
《工作方案》明确，6类目录外药品可纳入2022年国家医保药品目录调整范围，包括2017年1月1日至 2022年6月30日期间，经国家药监部门批准上市的新通用名药品；2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品；纳入最新版《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》的药品；纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品；纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于2022年6月30日前经国家药监部门批准上市的药品等。
这其中，涉及罕见病治疗药品的目录调整备受关注。
在2021年国家医保目录调整中，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症、每针70万元的“天价药”诺西那生钠注射液，经过医保谈判后，以每针低于3.3万元的“地板价”进入新版医保目录。这样的“灵魂砍价”不仅让罕见病患者看到了希望，也让这一群体受到了更多关注。
截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中40余种进入国家医保目录，涉及25种疾病。
据悉，自国家医保局成立以来，已连续4次开展医保药品目录准入谈判，累计将250种药品通过医保谈判新增纳入目录，价格平均降幅超过50%。通过谈判降价和医保报销，2021年累计为患者减负1494.9亿元。
根据《工作方案》，2022年国家医保药品目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果5个阶段，并将于2022年11月公布医保药品目录调整结果。
