近期，金斯瑞生物科技非全资子公司CAR-T药品传来获欧盟上市许可的好消息，国产创新药出海再次引发关注。
金斯瑞公告称，公司非全资附属子公司“传奇生物”宣布，欧盟委员会已授予CARVYKTI(西达基奥仑赛)附条件上市许可。该药品用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。
CARVYKTI由传奇生物开发，是一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个靶向BCMA的抗体结构域，用于治疗多发性骨髓瘤。
除了 获得欧盟委员会以外，2020年12月， CARVYKTI向FDA滚动提交了BLA，并于2022年2月28日获批用于多发性骨髓瘤的治疗，这是我国头个获批出海的CAR-T产品。据悉，FDA此次批准是基于关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究结果。研究数据显示，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中， 总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%，有Best in class潜力。根据evaluate Pharma预测，该产品2026年销售额可达17亿美元。
传奇美国与Janssen Biotech, Inc.(杨森)已于2017年12月签订了全球独 家许可和合作协议。并且双方在2022年2月28日签订临时产品供应协议，根据该协议，传奇美国将向杨森供应 CARVYKTI，用于全球临床和商业用途(除大中华区)。
根据协议，杨森根据生产和供应此产品所需的总成本向传奇美国支付所供应产品的转让价格。不过产品的商业供应和临床供应成本最终由传奇美国和杨森根据合作与许可协议作为“准许费用”和“开发成本”分别进行平均分摊。该协议将持续生效，直至(i)欧洲药品管理局授予 CARVYKTI上市许可后的第45天和(ii)根据合作与许可协议建立的联合制造委员会(JMC)确定的日期(二者中较早者)。如果合作与许可协议到期或终止，该协议也将终止。传奇生物预计将与杨森签订产品供应协议，以取代该协议。该产品销售额峰值有望突破50亿美金。
传奇生物的CAR-T业务已成为中国创新药出海的代表性案例。此次，随着传奇生物的 CARVYKTI成功获得欧盟委员会批准，意味着公司在CAR-T出海布局上再下一层。
中国创新药出海并非易事，数据显示，截至2022年4月底，出海的国内创新药企数量为123个，包括恒瑞、百济神州、传奇生物、复星医药等，License out是不少药企主要的出海方式，但随着信达生物PD-1的出海失利，国产创新药出海面临的挑战被业内广泛热议。
不难看出，发达市场的监管审批要求是不断变化的，对于国内药企的创新药研发能力、临床试验设计能力、国内外临床试验推进能力、以及与监管的沟通能力提出了更高的要求。总体来看，业内认为目前国产创新药出海目前还处于探索阶段，但是国内各大创新药企业在风浪中前行，坚持不懈，相信在不远的将来会有更多国产创新药成功出海的案例。
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