罕见病药物又称孤儿药，因为研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难等原因存在巨大的药物空白。不过，近年来，随着罕见病受业内关注的程度不断提升，以及国内外一系列鼓励药企做罕见病药物利好政策的持续出台，该市场正不断扩大。
据Frost&Sullivan资料显示，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。面对如此巨大的市场潜力，越来越多的药企纷纷入局罕见病市场，通过收购和扩展罕见病药物研发管线，加快“跑马圈地”。其中，跨国药企表现就十分亮眼。
据悉，在2020年12月，阿斯利康以390亿美元收购罕见病巨头Alexion，正式进军罕见病市场。在此之前，2019年2月，肿瘤大咖罗氏以43亿美元收购基因治疗先驱Spark Therapeutic；同年辉瑞也成功完成对罕见病公司Therachon Holding AG的收购，获得罕见病在研药物TA-46。而2018年4月，武田制药更是斥资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔。
此外，艾伯维在罕见病领域的布局也比较早。1983年至2019年期间，艾伯维已共获批24款孤儿药。2020年，艾伯维的elezanumab(ABT-555)再次获得FGA孤儿药资格和快速通道资格，该药是一种治疗脊髓损伤患者的在研疗法。
目前，随着药政改革和医保支付的推进升级，国内医药行业也开始看出了罕见病的商机所在，近几年，各类型的罕见病企业正如雨后春笋般冒出，研发、生产、商业化均有涉及。值得一提的是，除了加速布局罕见病药市场外，中国药企相关药物也还在频频出海。
如君实生物的特瑞普利单抗就已经连续获得了多个孤儿药资格认定，在去年11月16日，君实生物发布公告称，特瑞普利单抗治疗食管癌获得FDA孤儿药资格认定。这也是特瑞普利单抗获得的第四个FDA孤儿药资格认定，此前获得孤儿药认定的适应症分别是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤。
不完全统计显示，2020年就已有19家中国公司的26款产品获得了35项FDA孤儿药资格，占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%。
目前，为鼓励罕见病药物研发、上市，我国还在不断发布政策给予支持，吸引海外产品进入国内市场，提升本土药企对于罕见病药物的研究重视度。在此背景下，叠加此前新药审批审评提速等一系列厉害政策的支持，业内预计未来五年国内市场或有不同罕见病药物陆续上市。在进一步满足罕见病患者的用药需求的同时，与跨国企业在该领域的竞争也将变得日渐激烈。
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