近日，赛诺菲公布了Rezurock（belumosudil）治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）临床试验的汇总分析数据。结果显示，某些器官的临床缓解与患者报告结果（PRO）具有临床意义的变化（改善）。
Rezurock由Kadmon Holdings开发，2021年7月获得美国FDA批准。2021年9月，赛诺菲以19亿美元收购Kadmon，Rezurock随之收入囊中。值得一提的是，Rezurock是美国FDA批准的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制剂，用于治疗先前接受过至少2次系统治疗失败的cGVHD儿科患者（年龄≥12岁）和成人患者。
cGVHD是异基因干细胞移植后可能发生的并发症，发病率和死亡率不容乐观。在cGVHD中，移植的免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主）会导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝 脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症和纤维化。据估计，美国约有14000名cGVHD患者。
来自ROCKstar（KD025-213）和KD025-028研究的汇总分析表明，在接受Rezurock治疗的患者中，器官临床缓解指标与PRO的临床意义变化之间存在着非常强的相关性，但并存在普遍性。具体而言，在皮肤、口腔、眼睛、上消化道、肺（临床肺量表评分）和总体测量中报告了PRO的临床意义变化。这些数据支持在cGVHD临床试验和患者护理中使用PRO进行缓解评估，以帮助捕捉患者的感受。
临床和PRO数据的汇总分析包括参加2项Rezurock研究（n=132，KD025-213研究；n=54，KD025-208研究）的170名（91.3%）患者，这些患者进行了基线PRO评估、至少一项随访PRO、至少一项反应评估。中位年龄为54.5岁，98人（58%）为男性，之前治疗的中位数为3次，70%患有严重cGVHD，数据截止时的中位随访时间为15个月（范围为0.6-44个月）。
器官缓解定义为完全缓解（CR）和部分缓解（PR）。汇总分析显示，器官缓解率为：皮肤35%（48/135），关节68%（84/124），口腔57%（56/99），眼睛41%（52/128），上消化道73%（19/26），下消化道87%（13/15），肺部23%（14/61）；总体缓解率为77%（130/170）。所有器官（除关节、食道和下消化道外）中至少有一项PRO与美国国立卫生研究院（NIH）器官缓解呈统计学相关性，p<0.05。NIH临床肺缓解，而不是基于FEV1%变化的肺缓解，与肺PRO相关。
