第七次人口普查数据显示，我国有2.53亿儿童人口，占总人口的18%。随着国家全面开放二胎和三孩，儿童医疗需求亦不断高涨，诊疗人次以每年400万～500万人次递增，占全国门诊总量10%以上。
与需求旺盛的相反的是，儿童药品种紧缺，企业研发动力不足等情况却也在业内日益凸显。据了解，常规药品中，成人处方药有3600多种，儿童专用药仅有60多种。此外，在儿童药研发上也十分落后，截至2021年1月1日，我国共收录上市产品批准文号数228448个，其中儿科专用药物(按儿童、儿科、小儿等统计)批准文号总数为3826个，占比仅1.7%。
为了解决儿童药短缺问题，近年来，国家药监局、国家卫健委、国家医保局等多部门已陆续出台多项政策措施，鼓励儿童药物研发生产。如2018年10月25日，国家卫健委发布《关于印发国家基本药物目录(2018年版)的通知》，重点修订了儿童药类别、品种、剂型、规格，新增临床急需儿童用药22种，包含3个儿科化学药品和13个中成药。
2019年8月27日，国家卫健委发布《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》，清单共有37种药品，包括阿司匹林、甲硝唑等。此次清单含有较多心血管系统用药、性发育用药、神经系统用药和罕见病用药。
2021年9月29日，国家药监局发布公告就要求五种已上市的抗肿瘤药品说明书增补儿童用药信息。另外在9月底，国家还印发了《中国儿童发展纲要(2021-2030)》，鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作。并提出，要“探索制定国家儿童基本药物目录，及时更新儿童禁用药品目录”。
其中，值得注意的是，2020年8月，国家药品监督管理局发布的《真实世界研究支持儿童药物研发与审批的技术指导原则(试行)》。真实世界研究(Real-World-Research/Study，RWR/RWS)作为新研究方法的一种，已逐步用于支持儿童药物的研发与审评，为新药注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量方案等提供支持。
由于与成人试验相比，儿童临床试验常常难以开展，导致药物在儿童中使用的有效性和安全性评价不足。因此，《指导原则》的出台也为企业提供了真实世界研究在儿童药物研发中的应用范围和时机，通过将真实世界证据与传统临床试验有机结合，二者“互为补充，互为支撑”，企业可有效节约儿童研究资源，提高数据质量和研究效率。
总的来说，随着儿童用药短缺问题得到高度重视，二胎和三孩政策的有序开展，我国儿童药市场需求还将不断增加。行业预计，儿童药品市场规模在未来很长一段时间将继续保持年均两位数以上的增长速度；2022年，我国儿童药市场规模或将超过2000亿元。同时，儿童药市场供给侧改革和转型升级也将迎来爆发。
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