基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。3月24日毕马威发布的《“一次治愈式”基因疗法》报告指出，在细胞和基因治疗成为全球生物技术领域抢眼的新兴领域之一背景下，基因疗法领域持续获得投资方和生物制药公司的大量投资。
报告指出，不少生物制药公司正通过并购与合作等方式，增强其市场竞争力。笔者获悉，近期诺华以15亿美元收购了眼科基因治疗公司Gyroscope Therapeutics。
Gyroscope Therapeutics是一家专注于眼科疾病的临床阶段基因治疗公司，诺华已完成对公司的收购，预付了8亿美元(5.87亿美元)，在实现某些里程碑后，可能需要支付多达7亿美元(5.14亿美元)。Gyroscope 的主要研究基因疗法 GT005目前正在II 期临床试验中进行评估，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)。
再如沃特世公司近日宣布已经收购了电荷检测质谱(CDMS)技术和服务早期开发商Megadalton Solutions, Inc.的技术资产和知识产权，以扩展其在细胞和基因治疗中的应用。沃特世公司相关负责人表示，采用CDMS技术的大分子质谱法为细胞和基因疗法等新一代生物制品的表征、分析和量化提供了重要工具，这是生物制药客户和生物医学研究客户高度关注的领域。
分析人士指出，全球基因治疗行业近年来正在加速发展，融资日渐升温，包括风险投资、私募投资、IPO都十分活跃，其中因治疗并购涉及的交易金额、跨国制药巨头的广泛布局，这对基因治疗发展具有重要的意义。数据显示，从2016年到2020年，全球基因治疗行业融资总额从52.2亿美元大幅增长至199亿美元，年均复合增长率近40%。
随着基因治疗并购市场的扩大，基因治疗技术发展与研发资源的整合将不断被促进，这将更好的推动基因治疗行业的发展。数据显示，近年来，全球基因治疗行业开始高速发展，市场规模从2016年的0.5亿美元增长到了2020年的20.75亿美元，年均复合增长率近154%，预计2022年，这一市场规模将达到近66亿美元。
如今越来越多的创新疗法从实验室走向临床应用,我国也成为世界上细胞治疗临床研究活跃的地区之一。近日，我国在《“十四五”医药工业发展规划》中“专栏 2医药产业化技术攻关工程”针对生物药技术提出:重点开发超大规模(≥1万升/罐)细胞培养技术，双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术，生物药新给药方式和新型递送技术，疫苗新佐剂。
根据《规划》，细胞与基因治疗领域成为重点发展领域。据悉，如今国内企业也正在积极抢滩这一领域市场先机，如东富龙近日披露2022年度向特定对象发行A股股票预案显示，拟向不超35名特定投资者非公开发行股票数量不超18850.1112万股(不超过本次发行前公司总股本的30%)，拟募集不超32亿元，主要用于生物制药及细胞基因治疗前道产品线(DS)丰富、注射剂产线(DP)创新升级和扩产。这也意味着东富龙正在全面布局细胞基因治疗领域。公司表示，在细胞基因治疗领域产品布局全面，先发优势明显，随着CGT产业化来临，有望接棒生物制药打造为公司下一增长曲线。
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