罕见病是一种发病率低的疾病。目前，已经明确的罕见病有7000 多种，其中80%为遗传病，如白化病、血友病等。近年来，罕见病人数和市场规模一直在逐年增加。有不完全统计显示，截至2021年，全球预计有超过3 亿的罕见病患者。其中，中国就已经有超过2000万罕见病患者。
根据弗若斯特沙利文数据显示，随着罕见病治疗需求的持续增长，全球罕见病药物市场的市场规模预计从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，复合年增长率为11%。同时，中国罕见病药物市场也或将急剧增长，由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，折合人民币1600多亿元，复合年增长率为34.5%。
不过，需要注意的是，与快速增长的市场规模相反的是，一直以来，由于中国罕见病人数量少用药量小，利润薄弱等原因，导致药企生产的积极性不高，大批患者只能依靠进口药续命。但近年来，在药企竞争不断加剧，寻找差异化竞争优势的背景下，罕见病药物领域正引得一众资本看好，大批药企也正在不断地研发和开拓市场。
当然，除了市场前景正吸引越来越多企业布局外，其实政策利好才是助推罕见病产业发展的主要动力。根据新思界产业研究中心发布的《2020-2024年中国罕见病药物行业全面市场调研及投资分析报告》显示，为鼓励罕见病药物研发、上市，我国已发布多项政策给予支持。如自2018年以来，国家医疗保障局就开始每年一次动态调整医保药品目录，目前不少罕见病用药都已纷纷被纳入其中。
目前，除了本土企业，在政策利好下，海外产品也开始不断进入国内市场，业内预计，未来五年国内市场或有大批不同靶点的罕见病药物将陆续上市。实际上，今年以来，国内企业在罕见病领域就已逐渐开始出现新进展。如1月4日，曙方医药就与Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成了独家授权协议。
协议显示，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。前者将支付千万美元级别的预付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。另外，还将支付两位数百分比的特许权使用费。由于存在巨大的未被满足的需求，业内认为，未来曙方医药在Vamorolone获批后，将迎来更多发展机遇。
不过，需要注意到的是，罕见病的发现治疗，以及商业化，是一个复杂的系统工程，并且需要建立多方合作体系，包括从政策支撑到法律保障，从药品生产到资金供给，从人才培养到标准制定等。因此，对于药企而言，未来在发展罕见病药物时，还需要持续努力探索完善。
