罕见病是一种发病率低的疾病，目前我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。在患者人数不断增长下，该药物领域存在巨大的未被满足的用药需求。但需要注意的是，一直以来，由于科研投入少、诊断率低，罕见病药也长期存在着市场需求少、研发成本高、费用昂贵等特点。
为破除罕见病患者“无药可用”“用不起药”的困局，近年来国家相关部门高度重视罕见病的诊治和研发，已持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等政策措施，来不断加快罕见病药物的研发创新，以及药物上市和进口的审评审批程序。
目前，在一系列政策利好下，国内药企正不断加快对罕见病药物的开发外，进口罕见病药品进入国内的速度也在不断加快。如前段时间，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准了临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗(英文名： Siltuximab for Injection)的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心Castleman病(MCD)成人患者。
值得一提的是，在近日国内药企在罕见病新药上又有好消息传来。据了解，1月4日曙方医药与Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成了独家授权协议。具体来看，协议显示，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家权益。前者将支付千万美元级别的预付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。另外，还将支付两位数百分比的特许权使用费。
据了解，Vamorolone所针对的杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。
早在2018年，杜氏肌营养不良就已经被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求。由于国内目前尚无获批的DMD治疗药物，业内认为，未来曙方医药在Vamorolone获批后，也将迎来巨大的发展机遇。
实际上，对于此次合作，曙方医药相关负责人也明确表示非常看好Vamorolone在杜氏肌营养不良及其他罕见疾病领域的治疗潜力。其认为，曙方医药团队在罕见病产品注册、临床和商业化方面的丰富经验，将有助于使大中华区患者尽早从这款差异化候选产品中获益。
