12月13日，罗氏公布了3期HAVEN 6研究的中期分析结果，数据显示，A型血友病新药Hemliba（emizumab，艾美赛珠单抗）在体内无因子VIII抑制物的中度或轻度A型血友病患者中表现出良好的安全性和有效的出血控制。
目前，关于重度A型血友病已确立了成熟的治疗指南，但关于中度和轻度A型血友病的信息和治疗指南较少，这可能导致出血事件的延迟诊断或漏诊。考虑到该人群可能不使用预防性治疗，他们可能会经历更严重的临床负担，仅有不到30%的中度或轻度A型血友病患者过着无出血事件的生活。
HAVEN 6是一项3期研究，在体内无因子VIII抑制物的中度或轻度A型血友病患者中开展，评估了Hemlibra的安全性、有效性、药代动力学和药效学。此次公布的中期分析，包括71例患者（69例男性和2例女性）的数据。其中20例为体内无因子VIII抑制物的轻度A型血友病患者，51例为体内无因子VIII抑制物的中度A型血友病患者。37例患者在基线时接受了因子VIII预防性治疗。
中期分析是在50例中度A型血友病患者完成研究至少24周治疗或退出研究后进行的。数据截止日期为2021年4月16日。这些数据表明，在HAVEN 6研究中，Hemlibra表现出良好的安全性和有效的出血控制，80.3%的患者没有发生需要治疗的出血事件，90.1%的患者没有发生需要治疗的关节出血。年化出血率（ABR）仍然较低，与之前报告的HAVEN 1-4研究结果一致。此外，在回答EmiPref问卷的50例年龄在12岁或以上的患者中，48例（96.0%）更喜欢Hemlibra而不是以前的治疗。
在HAVEN 6研究中，发生在10%或以上患者中的最常见不良事件（AE）为头痛（14.1%）和局部注射部位反应（ISR）（12.7%）。11例患者（15.5%）报告了与Hemlibra相关的AE，其中ISR最常见（12.7%）。截至数据截止日期，研究中未出现死亡、血栓性微血管病（TMA）或严重血栓性事件（TE）病例，这强化了Hemlibra良好的安全性。
一份关于Hemlibra治疗人群的TE和TMA事件单独分析，包括真实世界的数据，也作为海报在ASH年会上展示。这些结果表明，随着暴露的增加，对报告的无伴随aPCC（激活凝血酶原复合物浓缩物）事件的评估与之前的分析相似，且Hemlibra的益处/风险状况保持不变。这些数据进一步证实了Hemlibra的良好安全性，与之前HAVEN和STASEY研究的结果一致。
Hemlibra是一种人源化双特异性单克隆抗体，其所具有的双特异性结构如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。
在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。对于体内存在因子VIII抑制物（抗FVIII抗体）的患者，Hemlibra仍能很好的发挥作用。此外，由于Hemlibra与因子VIII无结构性或序列同源性，因此不会诱导或增强因子VIII直接抑制物的产生。
截至目前，Hemlibra在全球100多个国家被批准用于治疗体内存在因子VIII抑制物的A型血友病患者，在全球90多个国家被批准用于治疗体内无因子VIII抑制物的A型血友病患者，预防或降低出血事件的发生频率。Hemlibra已在一项最 大规模的临床试验项目中进行了研究，该项目包括8项3期研究，入组患者包括体内存在或不存在因子VIII抑制物的A型血友病患者。
在中国，Hemlibra（舒友立乐®，艾美赛珠单抗）于2018年12月获批：用于体内存在因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。2021年5月，Hemlibra在中国获批新的适应症：用于体内不存在因子VIII抑制物的重度A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人和儿童患者的常规预防性治疗。
参考来源：Interim data from phase III HAVEN 6 study demonstrate favourable safety and efficacy profile of Roche’s Hemlibra in people with moderate or mild haemophilia A
