“孤儿药”又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。长期以来，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。有数据显示，目前世界已知罕见病约7000种，真正有药可用的疾病只占到了5%-10%。而且，就这不到10%的罕见病患者却还面临着有药可用、但难以承担医疗费用的局面。
但值得注意的是，过去在“孤儿药”领域虽然关注的制药企业不多，但是近年来，国内随着医药创新大潮的来临，有本土不少企业都开始积极推动“孤儿药”的开发。如在近期，就又有两款国产新药在海外获得了孤儿药资格认定。
亘喜生物GC012F获FDA孤儿药认证
近期，亘喜生物(GRCL.US)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其基于FasTCAR技术平台开发、BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗多发性骨髓瘤。
据了解，这款基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法产品代号为GC012F的新产品，能通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，临床前研究表明，BCMA/CD19双靶点CAR-T可以更有效地清除多发性骨髓瘤克隆形成的细胞，减少复发。
目前，虽然该药物尚未在中国进行申报，但中康FIC Intelligence数据库显示，3个国际临床登记号表明GC012F已在中国地区开展由研究者发起的多中心、I期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发和高危患者的临床试验。
亚盛医药新药HQP1351获欧盟委员会孤儿药资格认定
11月22日，亚盛医药发布公告，欧盟委员会(EC)日前授予其1类新药奥雷巴替尼(HQP1351)孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。据悉，这是亚盛医药在欧盟获得的头项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
资料显示，CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000 。而HQP1351则是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。，目前，在国内该药的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者。
结语
总的来说，在我国利好政策陆续出台的影响下，国内孤儿药研发将开始逐步走向正轨，越来越多的国内药企也将投入孤儿药领域。而随着更多新药的出现，或将改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境，惠及更多患者。
