在美国大约有250,000人患有肌营养不良症，三年前，密苏里州大学科学家们发现了一个分子化合物，对治疗疾病是至关重要的，但他们不知道如何使化合物结合肌肉细胞。在一项新的发表在PNAS杂志上的研究中，MU学校医学院科学家Yi Lai和Dongsheng Duan已经解决了部分难题，最终可能导致出现潜在的治疗疾病策略。
杜氏进行性肌营养不良症（DMD）主要影响男性，是最常见的进行性肌营养不良症。 Duchenne型肌营养不良症患者有一个基因突变，破坏了抗肌萎缩蛋白的生成，抗肌萎缩蛋白是肌肉细胞存活和功能必不可少的一种蛋白质。缺乏抗肌萎缩蛋白启动连锁反应，最终导致肌肉细胞的变性和死亡。虽然抗肌萎缩蛋白对肌肉的发展是非常重要的，但该蛋白质也需要几个“帮手”，以保持肌肉组织正常。nNOS是这些“帮手”之一，能产生一氧化氮可以保持肌肉细胞运动后健康。
抗肌营养不良蛋白不仅有助于保持肌肉细胞健康，它是也一个关键因素以吸引nNOS到肌肉细胞中，促进nNOS结合细胞，并帮助肌肉在活动后修复。这一发现之前，研究人员根本不知道抗肌萎缩蛋白如何促进nNOS结合肌肉细胞。新研究发现抗肌萎缩蛋白有一个特殊的“爪”用来捕获神经元型一氧化氮合酶使其接近肌肉细胞。
在他们研究中，抗肌萎缩蛋白基因的两个特殊部分对于nNOS绑定到肌肉细胞中是必须存在的。该基因被称为“中继器16和17”，如果没有这个“爪”，nNOS不绑定到细胞，肌肉损害后是无法修复的，导致肌肉萎缩症进一步加剧。
如果抗肌萎缩蛋白在人体内不存在，没有“爪”，nNOS也绝不会使其肌肉细胞。多年来，科学家们一直试图找到办法使身体制造更多的抗肌萎缩蛋白，从而使得肌肉细胞得到更多的nNOS。
每个人包括肌肉萎缩症患者有另一种蛋白肌营养相关蛋白（utrophin），肌营养相关蛋白与抗肌萎缩蛋白是几乎相同的，不同之处在于它缺少中继器16和17，所以它不可以吸引nNOS结合肌肉细胞。在新研究中，研究人员能够修改肌营养相关蛋白，使其获得有中继器，因此有能力促进nNOS结合肌肉细胞，进而修复肌肉细胞。虽然研究是在小鼠中完成，但如果能在较大类型动物同样实现，那么我们最终能有可能治疗这种破坏性疾病。
