转化医学,已成为当今医药研发领域的热门词汇。
为共同推进这一新兴研究领域的发展,集优势资源合作共赢,成为推进转化医学的重要方面。
近日举行的“国际新药研发与转化医学高峰论坛”透露,武汉协和医院将联同跨国医药巨头赛诺菲合作,以加速药物研发。
赛诺菲中国研发中心总裁王劲松博士接受记者专访时表示,实践转化医学需要研发与临床加强合作,对临床中发现的问题进行深入研究,然后将成果快速转向临床应用,以提高医疗总体水平。
双向紧密连接
随着新药研发变得越来越复杂,一只新药的研发通常会耗时12~17年,花费约17亿美元的成本;而在资金投入后,有一半的产品会在后期临床开发阶段失败。
在此背景下,注重动态、双向反馈的转化医学受到了世界各国的广泛关注。为了更快、更好、更便宜地实现药物研发,国际新药研发企业和机构已逐步意识到转化医学理论在研发中的推动作用。
赛诺菲也正是以这种新的思维探索和践行,作为其重要的研发策略之一。王劲松认为,临床研究是新药研发的关键部分,是转化医学一个不可缺少的环节。只有通过完整、高质量的临床试验,科学家在实验室的设想和数据才能转化成病人、医生和社会认可的新的医疗方案。
“循证医学是现代医学一个最重要的理念,药物有没有效,有没有毒性,并不是按照个人的经验,而要在系统、完整的科学试验基础上得以确定。”王劲松进一步表示,转化医学是在此基础上把科学家的理念从实验室带到临床上来认定一个新药是否有效,是基础研究和临床研究之间的转化过程。
如今的转化医学战略在中国范围内越发受到重视,更被《生物技术“十二五”规划》列为重点发展领域。卫生部部长陈竺日前也公开表示,我国应加快发展转化医学,应对复杂疾病谱带来的挑战,为科学制订预防和治疗决策提供依据,减轻疾病负担,提高人民福利。
在武汉协和医院院长王国斌教授看来,转化医学是提出问题、解决问题、不断循环的模式,“是临床和理论基础医学之间一种有机的融合。”
以病人为中心
然而,尽管在全球范围内得到迅猛发展,但转化医学至今仍缺乏明确的定义。“以病人为中心”已成为转化医学研究的普遍共识。
“转化医学的一个基础目标就是怎样把基础研究与临床研究更紧密地联合起来,我们做科研不是做动物实验,而是将这个知识用到病人身上,从临床前转化到病人身上。”王劲松表示。
目前在新药开发项目进入Ⅱ期临床试验以后的失败率高达50%以上。当中一个重要原因便是动物模型与人的疾病模型存在无法回避的差异。
王劲松进一步解释:“一方面,必须做动物实验,否则就没有办法知道一个药物在动物模型或在分子机制层面上有什么效果。
但是要尽早用病人的标本开展验证试验。绝不能把临床前所有的实验都做完了,才去考虑人。”
王国斌也认为:“只要是以病人为中心,从病人的角度考虑,这就是一个探索。看看病人之间是不是有个体差异,这不仅是一个研究的问题,关键是给病人带来治疗上的效果。”
从另一层面来看,病人也在转化医学研发模式上占据主导地位。
利剑指华中
种种可见,推动转化医学发展,在以病人为中心的同时,科研上“人才”的培养也非常必要。
据悉,继在北京、上海、成都等地建立研究基地,赛诺菲正与武汉协和医院展开合作磋商,共同推进转化医学研究的发展。
近年来,华中地区在临床研究方面取得了长足的进步,日益成为临床研究的热土。作为华中地区临床医学前沿技术的代表,武汉协和医院是我国重要的医学科学研究及技术创新国家级基地,也是华中地区唯一的国家“十二五”重大新药创新生物药临床研究平台。
谈及此次向华中地区的延伸,王劲松表示:“华中地区无论是科研还是医疗都取得了长足的进步。与北京、上海医疗科研机构不同,这里的流动人口相对较少,对于某些类别的临床研究比较有利,能够更好地进行病人的长期随访。”
据王国斌介绍,在华中地区,尤其像武汉协和医院,有一些很有特色的专业学科,有很多年合作的经验。比如,在糖尿病领域,已开展了许多国际多中心项目。
王国斌也表示,制药企业与医疗机构在新药研发和转化医学领域具有广阔合作的空间:“转化医学需要几个方面的支持:第一,需要有临床医生作为支持;第二,需要一个多学科交叉平台;第三需要政府、经费的支持。在加强新药研发和临床转化上,我们面临着很好的机遇,武汉协和医院也愿意和企业进一步合作,促进医院的学科发展。”(医药经济报)