有报道显示，美国FDA已经批准Livmarli(maralixibat)上市，用于治疗1岁以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。公开资料显示，Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中较为常见。
值得一提的是，有新闻稿指出Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的头款FDA获批疗法。据悉，其是一款口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂，可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。
其实，儿童用药匮乏一直是一个世界性的问题。但近年来，随着世界各国药政管理部门先后制定了相关措施，促进儿童用药研发与监管，在这一领域正涌现出越来越多诶Livmarli一样的新突破。
在国内，实际上过去我国儿童用药市场也长期存在专用品种少、适宜剂型少、生产企业少等问题。但随着儿童用药问题日渐成为国家高度重视的民生问题，为了提高生产企业研发积极性，近些年国家药监局、卫健委、医保局等多部门也陆续出台了一系列政策措施，来鼓励儿童药物研发生产以及销售。
其中，在研发端，药品管理法明确鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用新品种、剂型和规格。同时多项药物研发指导原则的发布，进一步规范、指导儿童药物研发中涉及的药学、临床等相关工作。
在审评端，诸多政策将儿童用药纳入优先审评审批，对儿童专用药给予一定的数据保护期，另外，基本药物目录调整和2021版医保目录调整中，也重点将儿童用药优先纳入了调整范围。
目前，在一系列利好政策的鼓励和扶持下，儿童药研发和审评审批已出现了明显增快的势头。国家药监局数据显示，2021年至今已有10个以上的儿童药获批上市。另外，目前国内还有超过40款儿科新药处于获批临床及以上阶段。
业内预计，随着政策的倾斜，儿童用药市场将进一步扩大，2021年我国儿童用药市场规模或将超过2000亿元，与此同时，受市场吸引，入局的药企也或将进一步增多。而在此背景下，药企研发成果将不断显现，越来越多的儿童药产品将涌现在市场上，这对于国内儿童患者而言将是一大好消息。但需要注意的是，从长期来看，这也意味着一场儿童药市场大战即将到来！
