近日，有报道称，默沙东即将达成以110亿美元收购制药公司Acceleron的收购案。这一金额，或将创下默沙东自411亿美元收购先灵葆雅之后交易额的新纪录。
公开资料显示，Acceleron是一家临床阶段的生物制药公司，专注于抗癌药和针对罕见病的孤儿药的研发，目前管线上的产品主要针对呼吸系统和血液学。业内认为，此次收购标志着默沙东在罕见病领域的突破性布局。
需要注意的是，罕见病领域因研发难、受众狭窄，以及研发成本带来的天价，在过去一直是各大头部药企避而不谈的研发方向。但近年来，明显可以发现跨国头部药企正纷纷涉足这一领域，并创下了各种大额并购历史。
除了此次默沙东即将以110亿美元收购Acceleron外，其实早在2018年4月，武田制药就以650亿美元收购了罕见病巨头公司夏尔；2020年12月，阿斯利康也以390亿美元收购罕见病巨头公司Alexion……据不完全统计，近5年来罕见病领域收并购案金额累计早已远超千亿美金。
对此，业内分析认为，罕见病市场之所以引各大药企争相布局，主要是其有着很大的发展空间有待发掘所致。据医药市场调研机构evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》，2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，这个规模会以12.3%的年复合增速增长；到2024年其市场规模将达到2420亿美元，占到全球处方药市场份额的五分之一。
当然除了拥有巨大的市场前景以外，业内提出，还有多重因素也正在不断吸引各大药企加码入局。如从研发角度来说，罕见病药物从临床到获批的成功概率也较高，相比其他适应症时间要短。另外，从投资价值上来说，孤儿药对上市企业估值大有裨益，因为一旦成功上市，它就会成为适应症领域中的“王炸”。
目前，基于以上优势，除了跨国药企，国内药企也在不断加大对罕见病领域的探索。尤其在政策利好下，随着众多创新药企纷纷加入罕见病药物开发，我国罕见病药物研发已经逐渐开始取得突破性进展。截至目前，2020年在美国获得孤儿药资格的中国新药已有24个。这些产品中，以抗肿瘤药为主，也有抗感染及其它罕见病药。
总的来说，在罕见药领域的研发投入，不仅会为药企带来专利收益、领域垄断性市场份额，还会为企业带来一定的社会声望。因此，叠加目前国内政策还在不断助推药企进军罕见病领域来看，未来越来越多药企将加速布局罕见病药物，而这预计也将惠及更多患者，使其无药可医的局面得到进一步改善，并帮助更多家庭减负。
