近日，一名1岁女婴住院4天花了55万多元引发热议。看到验单，大家本能的反应是天价药，不过，这不是某一方的问题，这个药是孤儿药。据悉，医生在救治过程中使用了一种昂贵的罕见病药物——诺西那生钠。
所谓孤儿药，特指罕见病治疗药物。为什么罕见病特效药贵？简单地说，如果没有药企持续投入研发，也就不会有特效药。可研发药物的成本太高了，用药人群少，市场份额小，成本无法分摊，甚至可能出现有价无市的局面。
数据显示，近年来，孤儿药市场快速增长，在处方药中的占比不断攀升，预计2022年全球市场规模将达2100亿美元，处方药占比可达21.4%。从FDA审批新药数量来看，孤儿药的占比也较高，2019年、2020年孤儿药占新药获批总量分别为44%、58%，2021年上半年孤儿药占比依然较高。
对于国内孤儿药市场，业内表示，当前国内孤儿药市场虽然还并不繁荣，但毋庸置疑的是，未来依然值得期待。该人士指出，近年来，国内对罕见病药物的重视程度不断提高，不难预见，接下来国内对于孤儿药的研发支持力度，会持续增加，这将不断提高药企在中国研发孤儿药的积极性。另外在支付能力方面，国内也有望通过另辟蹊径的方式，进一步解决这一难题。而对于天价孤儿药如何普及问题，各地也尝试了诸多模式。
我国在孤儿药领域，虽然起步较晚，但是相信在我国对罕见病患者药物可及性高度重视下，孤儿药市场将会快速发展。
据了解，我国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病，这些罕见病患者在我国已“有药可医”。并且，随着国家医药卫生体制改革不断发展，药品审评审批流程持续优化，罕见病高值药(“孤儿药”)也步入上市快车道，2019年、2020年有多种高值药进入中国，使罕见病患者及家庭看到了希望，有了期盼。
近年来，国家出台了一系列政策推动中国罕见病防治与保障事业的发展。如在国家关于中国罕见病防治和保障工作政策的推动下，2018年5月，国家卫生健康委员等5部门联合公布中国《第一批罕见病目录》，目录收录121种罕见病，这是国内头次以疾病目录的形式界定罕见病。在此基础上，一批罕见病新药上市，药品研发、落地速度进一步加快。
“有药可用，把药用好，用上好药”，是罕见病患者和医生的共同祈盼，也是提升罕见病治疗水平和患者生存质量的关键。据了解，近年来，中国罕见病事业的发展给药品企业带来了新机遇。药品审评审批流程的优化和改革，大大缩短了罕见病药物上市的窗口期。
但是值得注意的是，目前世界已知罕见病约7000种，真正有药可用的疾病只占到了5%-10%。然而，这不到10%的罕见病患者却面临着有药可用、但难以承担医疗费用的局面。因此为更好的推动罕见病药物的发展，国家以及企业仍需不断努力。
