据外媒报道，渤健在6月15日宣布其基因疗法timrepigene emparvovec在罕见遗传性眼病无脉络膜血症患者中的后期试验未能达到主要和关键次要终点。
III期STAR研究招募了169名患有无脉络膜血症的成年男性，这是一种以进行性视力丧失和最终失明为特征的遗传性视网膜疾病。研究人员评估了单次视网膜下注射研究性基因治疗timrepigene emparvovec的有效性和安全性。
该药物旨在将功能性人类无脉络膜血症基因传递到感光细胞和视网膜色素上皮细胞中，以解决该病的潜在遗传致病机制。根据早期糖尿病视网膜病变研究(ETDRS)图表，主要终点是治疗12个月后最 佳矫正视力较基线改善至少15个字母的患者的比例。
然而，该研究并没有达到其主要终点，基因治疗未能增加患者的数量，表明该指标有所改善。此外，该研究也没有证明对关键次要终点的有效性，尽管安全性结果与之前评价timrepigene emparvovec的研究一致。
渤健表示在确认其未来的timrepigene emparvovec临床开发计划之前，将继续评估STAR研究的完整数据集。
在此之前，渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm (aducanumab)获得了有争议的批准。据该公司6月7日报道，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准了该疗法，以解决与神经疾病相关的大脑淀粉样斑块的积累。
该批准是基于临床试验数据，显示该疗法可以减少这些斑块，但这些研究并没有显示出整体上有意义的认知衰退的减少。相反，这些斑块可以作为阿尔茨海默氏症患者认知功能障碍的生物标志物，渤健和FDA的一些监管机构都推测，这些斑块的减少可能会带来有益的影响。
参考来源：
1.Biogen’s inherited eye disease gene therapy misses the mark in late-stage trial
2.After Controversial AD Drug Win, Biogens Retinal Gene Therapy Flops
