欧盟批准Vertex医药公司Kalydeco（ivacaftor）用于囊肿性纤维症，这些患者都是由基因变异（G551D）引起的疾病。
Kalydeco两个全球III期临床研究，在六岁以上的G551D基因变异患者身上取得了不错的结果，同安慰剂相比能够显著提高患者的呼吸，而且患者的体重也有所增加。
Vertex公司总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden说：“我们正和欧盟健康部门进行磋商，为将Kalydeco尽快推向市场而努力。”
Kalydeco的研发是作为囊肿性纤维症基金会的一个项目。
囊肿性纤维症是一种罕见的基因类疾病，是由CFTR基因变异产生有缺陷的CFTR蛋白引起的。Kalydeco能够帮助患者有缺陷的CFTR蛋白恢复正常。（中国医药123网）
