医药网4月21日讯
AZ最大一笔收购，迈出重要一步
1、重要一步
近日，AZ在官网中宣布，对美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）的收购已通过美国联邦贸易委员会（FTC）的审查，这标志着朝完成收购目标迈出了重要一步。
这是阿斯利康1999年由英国和瑞典两家制药商合并以来，开展的最大一笔收购。
这项拟议的收购于2020年12月首次宣布，它将通过添加Alexion的创新补体技术平台和强大的渠道来增强公司在免疫学领域的科学实力。罕见疾病代表着高度发展的疾病领域，具有迅速的创新和严重的未满足的医疗需求。此次收购预计仍将在2021年第三季度完成，但要获得更多全球监管机构的批准并获得两家公司股东的批准，股东投票预计将于2021年5月11日进行。
据了解，在成功完成收购之后，AZ将成立一个专门的业务部门，总部位于美国波士顿。阿斯利康将在全球范围内扩大覆盖范围，并覆盖初级，专科和高度专科护理领域，并有望在2025年之前实现两位数的收入增长。
如今，已知有7000多种罕见疾病，FDA只批准了5%的治疗方法。预计未来全球全球罕见病领域的需求将以两位数增长。
2、390亿美元并购
2020年12月，阿斯利康官网首页就宣布，阿斯利康、亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）已就阿斯利康收购亚力兄制药事宜达成最终协议，收购总价值是390亿美元。
补体作为生物进化中天然免疫系统的一个主要成份，和细胞因子一样，在人体的生理、病理过程中有很重要的作用。补体系统活化是机体对外来感染性原微生物的主要防御、清除机制，也是及时清理坏死细胞、促进组织修复的重要途径。
据了解，Alexion的业务范围主要集中于针对超级严重罕见病的孤儿药研发与市场推广，除去先天性软骨病Strensiq 和治疗遗传性高脂血症的Kanuma以外，其主要收入来源都是针对异常补体活化的C5抑制性抗体Soliris 或其二代长效产品Ultomiris。
资料显示。Alexion在打造“重磅炸弹” C5系列产品时展示了出色的商业化能力。在其主要市场（包括美国，日本和德国）推出不到两年的时间内，超过70%的PNH患者从Soliris到Ultomiris有效过渡，证明了该专营权的成功，以及强大的补充渠道适应症Ultomiris。
业内有观点认为，AZ并购亚力兄制药，可以利用AZ优秀的商业化能力推动现有获批罕见病临床适应症的市场占有；此外，AZ的免疫学优势和体量，同样也推动了补体制剂向心脑血管疾病、器官移植、自身免疫性疾病等大病领域的拓展，促进药品价格的下调和罕见病药物市场的拓展。
3、罕见病市场，大还是小？
在医药调研机构evaluate Pharma 发布的《2019年孤儿药报告》中，2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，2019年～2024年将以12.3%的年复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。
而汤森路透的调研中，这个数据会更高，在2001-2010年这10年间，全球罕见病用药市场的增长率为25.8%，高于非罕见病用药市场的增长率（20.1%），也就是说，未来罕见病用药市场仍在继续扩容。
某种程度上，罕见病经常会面临难以诊断，诊断后无药可治、治疗药物未上市或无罕见病适应症、治疗药物虽然已经上市但价格高昂没有医保，或药物难以被处方等等问题；因此，罕见病药物的可及性一直是患者和相关机构面临的难题。
与此同时，罕见病药企会面临患者群体过小，药物销售难以抵消前期研发和成本的问题，也因此丧失了进入相关领域的动机。全球领先的罕见病药物生产巨头不多，也很少在中国上市相关品种。
值得注意的是，罕见病药物身份认定及适应症的获批，会带动罕见病药物在常见病适应症的扩展。比如在美国，罕见病药物市场规模在过去的20年间发展迅速，其中非罕见病适应症的销售贡献远超于罕见病适应症，这对罕见病药企的商业化能力有了更高的要求。
随着AZ扩充产品线，切入罕见病市场的布局逐渐生效，AZ的销售和商业化能力或许会帮罕见药市场的进一步扩容带来新的活力和机遇。
