为了应对亨廷顿氏病，罗氏早在2017年就与Ionis签署了一项专利许可协议，针对与亨廷顿舞蹈症有关蛋白的一种新的反义疗法。现在，在经历了早期的安全警示后，在数据委员会的命令下，罗氏宣布停止一项处于三期临床阶段的研究。
罗氏表示，在独立数据委员会“根据调查疗法对研究参与者的潜在益处和风险状况提出建议”后，公司已经停止了针对亨廷顿蛋白和突变体的反义药物tominersen第三期临床研究的给药。
罗氏公司于2017年获得tominersen（前身为IONIS-HTTRx）的许可，支付了Ionis制药公司4500万美元的许可费，在停止给药之前，罗氏已在18个国家招募了791名患者参与GENERATION HD1 III期临床研究。这项双盲、安慰剂对照研究对患有亨廷顿舞蹈症超过25个月的病人进行tominersen测试，随机分为每两个月服用120毫克剂量的药物、和每四个月服用120毫克剂量的药物或安慰剂。
罗氏还停止了一项名为GEN-EXTEND的开放标签扩展研究，该研究采用了相同的高剂量和低剂量方案。该公司表示，在对数据进行进一步评估后，将进一步更新该药物的计划，并计划通过研究的试验窗口继续监测患者的安全信号。
罗氏指出，委员会的决定并没有涉及新的安全风险。这将消除一些担心，使另一个I期临床研究中可以延续到后期的试验阶段。去年3月，罗氏暂停了这项名为GEN-PEAK的研究，因为研究人员发现了两例与该药物无关的鞘内导管相关感染。该研究后来继续进行，罗氏表示目前没有停止的计划。
Tominersen 是一反译核酸药物，与亨廷顿mRNA结合后通过RNA降解系统降解这个mRNA、因此降低有毒蛋白的表达，可能改变疾病进程。在一个I/II期临床中这个药物显著降低脊髓液中变异亨廷顿蛋白水平，但今天这个试验说明这个变化并未转化为疗效。因为似乎并无新出现的安全问题，缺陷应该是疗效不明显。和Ionis发现的另一个重磅ASO、SMA药物Spinraza类似，Tominersen 也需要脊髓给药。
参考来源：
1.Roche cuts bait on late-stage study of Huntingtons med tominersen, an Ionis import with prior safety flags
2.Roche Suspends Early-Stage Huntingtons Disease Trial After Catheter-related Infections
