日前，Vertex Pharmaceuticals表示，已开始进行针对1型糖尿病患者进行糖尿病干细胞疗法VX-880实验性治疗的早期临床试验，该疗法此前已获得了美国FDA的快速通道指定。
VX-880是第一个研究性的干细胞衍生疗法，该疗法可以利用完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞来治疗1型糖尿病。2019年，Vertex宣布与Semma Therapeutics达成一项确定性协议，以9.5亿美元现金收购Semma并获得了VX-880疗法。今年1月，Vertex新药临床试验申请（IND）获得FDA批准，VX-880被认为有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素的产生），来恢复机体调节血糖水平的能力。VX-880是第一个也是唯一已知获得快速通道指定的胰岛替代疗法。
1型糖尿病是一种困扰全球数百万人的疾病，目前尚无治愈性疗法。由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，可能难以在1型糖尿病患者中实现并维持血糖控制的平衡。低血糖症通常是无法平衡影响血糖水平的不同因素（包括胰岛素、饮食和运动）而导致的。严重的低血糖症会导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤，甚至威胁生命。因此，临床上急需解决相关问题的新的治疗手段。
此次1/2期单臂、开放标签的临床研究将在美国的多个地点进行，预计将招募17名受试者。该临床试验是针对低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者。此次试验将是一个连续的、分为多个部分的临床试验，以评估不同剂量的VX-880的安全性和有效性。VX-880临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注，以及长期的联合免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥等方面。
参考来源：
1.Vertex to begin Phase 1/2 trial of treatment for people with type 1 diabetes
2.Vertex Announces FDA Fast Track Designation and Initiation of a Phase 1/2 Clinical Trial for VX-880, a Novel Investigational Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes
