为继续推进罕见疾病领域医药研发，英国制药巨头葛兰素史克（GSK）与总部位于美国的生物技术公司Amicus Therapeutics公司扩大了它们之间的合作--将开发及商业化研究性药理伴侣Amigal(migalastatHCl)，用于法布里病（Fabry）的治疗。
此次扩大联盟由3部分组成：
1）共同开发用于Fabry的所有当前及未来配方，包括migalastat HCl与GSK/JCR研究性酶替代疗法（ERT）的复合配方。
2）所有未来Fabry产品的商业化协定。Amicus公司将拥有所有Fabry产品在美国的商业化权利，而GSK将拥有在其余世界各地的商业化权利。
3）GSK增加的1860万美元投资，将以普通股每股6.3美元计算。这使得GSK所持有Amicus公司股份达到19.9%。
根据原有协议的条款，通过3000万美元预付款，GSK获得了Amigal开发、生产、商业化的全球独家协议。GSK还同意支付约1.7亿美元的开发及商业化里程碑款项，以及全球销售达2位数的特许权使用费。
Migalastat将开发用于3种不同的用途
目前，Amicus公司与GSK正致力于平行开发migalastat3种不同的用途，用于治疗Fabry病。
1）migalastat作为单一疗法：III期全球注册研究（研究011和012）目前正在所携带基因突变适合于伴侣单一疗法（chaperonemonotherapy）的患者中开展。011研究的结果预计将在2012年第三季度得出，所得到的数据用于支持向FDA提交的新药申请。如果获得批准，Amicus公司将负责在美国市场的产品推广。
2）migalastat与ERT疗法的联用：将migalastat与ERT疗法联合的一项II期研究（013）目前正在进行。在2012年1月，Amicus已公布了013研究的初步积极结果。
3）migalastat与一种专有的临床前ERT疗法的组合配方：Amicus和GSK，与总部位于日本的JCR合作，正在开发migalastat与一种专有的重组人α-半乳糖苷酶（JR-051）的组合配方。这种ERT疗法由JCR开发，GSK获得JR-051在日本以外国家和地区的市场。由Amicus、GSK、JCR共同开展的临床前研究表明，与单独的重组酶相比，这种伴侣-ERT复合配方能使更多的α-半乳糖苷酶吸收进组织，显着地降低Fabry疾病相关组织中GL-3的水平。Amicus和GSK认为，这种复合配方的伴侣-ERT产品，将有望于2013年进入临床研究。（生物谷）
