据英国媒体日前报道，诺华Adakveo（crizanlizumab）在英国医疗市场遭遇挫折，其未能获得英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认可。在Adakveo的上市许可范围内，成本监督机构NICE不建议将该药物用于预防16岁或以上镰状细胞病患者的复发性镰状细胞危机（或血管阻塞性危机，VOCs）。
临床证据表明，服用Adakveo的患者一年中发生镰状细胞危机的次数少于不接受任何治疗的患者。然而根据NICE的研究显示，这些结果还不确定，因为试验时间很短，而且只包括少数服用该药许可剂量的人。
此外，该成本监督机构还指出，该药物的成本效益估计也存在不确定性，其成本效益可能大大高于NHS资源中普通的成本效益水平。而NICE作为对英国国民健康服务体系（NHS）提供药物目录决策参考的独立机构，其拥有决定药物和医疗技术是否进入国家药物报销目录的法定权力。
Crizanlizumab（商品名Adakveo）是诺华研发的一种针对P-选择素的单克隆抗体药物，P-选择素分子存在于血管内皮细胞表面，是一种细胞粘附蛋白，与镰状细胞血管闭塞危象有关，在可能导致血管阻塞的多细胞相互作用中起着关键作用。该药物通过与活化内皮细胞和血小板表面的P-选择素结合来限制内皮细胞、血小板、红细胞和白细胞之间的相互作用。
2019年11月，该药物在美国获得批准，用于预防镰状细胞贫血患者的血管阻塞危象。美国FDA认为crizanlizumab是一种“first-in-class”的药物，据称是第一个也是唯一一个通过与P-选择素结合而起作用的靶向生物制剂。
2020年11月，欧盟委员会（EC）也批准Adakveo预防16岁及以上镰状细胞病患者复发性VOCs或疼痛危机，作为羟基脲（包括HC/HU）的附加疗法，也可以作为使用HC/HU不合适或治疗不足患者的单一疗法。其批准是基于3期临床SUSTAIN试验的数据，结果表明，与安慰剂相比，Adakveo显著地将镰状细胞病患者VOCs年平均发病率降低（1.63比2.98），相当于减少了45%。
但即使疗效存在显著优势，英国药品监管决策机构和医保显然更关注药物的疗效及长期成本效益的平衡，Adakveo或许可能要通过更多折扣等方式才能冲进英国镰状细胞病市场了。（新浪医药新闻）
参考来源：
1.维基百科
2.NICE turns down Novartis' Adakveo
3.Novartis gets EC nod for Adakveo to prevent pain crises in sickle cell disease patients
