辉瑞公司昨天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并批准了该公司用于XALKORI（克唑替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗小儿复发患者或难治性系统变性大细胞淋巴瘤（ALCL），即间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性。 XALKORI于2018年5月获得ALK阳性ALCL适应症的突破性疗法称号（BTD），如果获得批准，将是该类型小儿淋巴瘤的首个生物标记物驱动疗法。 FDA做出决定的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期是2020年1月。
“患有癌症的儿童及其家人非常渴望获得新的和创新的药物。我们赞扬辉瑞致力于发现和开发药物以帮助解决儿童期癌症的承诺，并继续代表患有这些癌症的患者开展合作。”儿童癌症事业部首席执行官George Dahlman说，“我们期待潜在的针对复发或难治性ALK阳性ALCL患儿的生物标记物驱动疗法，有助于改善这些孩子的生活。”
FDA提交的这份文件是对欧洲药品管理局关于XALKORI的儿科研究计划（PIP）的协议的补充，其中包括对患有复发性或难治性系统性ALK阳性ALCL的小儿患者的治疗。该决定代表了欧盟XALKORI在复发或难治性ALK阳性ALCL的儿科患者中提交监管法规的步骤。
间变性大细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），分为ALK阳性或ALK阴性疾病。尽管目前美国癌症儿童的五年生存率是有史以来最高的80％，但是癌症儿童在治疗其疾病方面仍面临挑战，包括罕见的肿瘤类型、药物反应差异和长期患癌症风险。
辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官克里斯·博肖夫说：“尽管ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤儿童的存活率很高，但许多仍会复发，需要新颖的治疗方法，”今天的FDA证明了辉瑞致力于在罕见病、小儿癌症等有重大需求的地区扩大使用生物标志物驱动疗法的承诺。考虑到XALKORI在ALK阳性肺癌中已证明的功效以及在研究复发或难治性ALK和ROS-1阳性间变性大细胞淋巴瘤的临床试验中看到的活性，如果得到批准，XALKORI可能代表迈向改善这类儿童的预后的重要一步。”
研究ADVL0912（NCT00939770）和研究A8081013（NCT01121588）的结果支持FDA提交。 ADVL0912研究是与儿童肿瘤学小组（COG）合作进行的1/2期研究，旨在评估安全且可耐受的最大剂量，并评估复发或难治性实体瘤和ALCL患儿的临床活动。辉瑞公司为COG提供了该试验的资金和支持。研究A8081013在非小细胞肺癌（NSCLC）以外的已知患有ALK阳性的晚期恶性肿瘤的儿科和成年患者中评估了XALKORI，其中包括复发性或难治性ALCL患者。两项研究表明，在接受XALKORI治疗的小儿和成年患者的抗肿瘤活性极强。
XALKORI是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可用于治疗转移性NSCLC的患者，如经FDA批准的测试所检测，其肿瘤为ALK阳性或ROS1阳性。 XALKORI已在全球90多个国家（包括澳大利亚，加拿大，中国，日本，韩国和欧盟）的ALK阳性NSCLC患者中获得批准。 XALKORI还被70多个国家批准用于ROS1阳性NSCLC。（cyy123.com）
原文出处：https://www.businesswire.com/news/home/20200923005291/en/FDA-Accepts-Supplemental-New-Drug-Application-for-Pfizer%E2%80%99s-XALKORI%C2%AE-crizotinib-for-the-Treatment-of-Pediatric-ALK-positive-Anaplastic-Large-Cell-Lymphoma
