儿童用药问题是近几年药品市场上最为重视的一项药品安全问题，由于儿童专用药的研发少，药品市场中儿童药所占比例不足2%。儿童药长年来的不足导致了目前市场中经常会有药品说明书上写着儿童剂量减半等字样，即让儿童食用低剂量的成人用药，殊不知这种方式也是不够安全的。
成人用药儿童使用，这已经严重威胁了儿童用药安全，与此同时，极大的儿童药缺口也意味着儿童用药拥有着极大的市场需求。然而为何庞大的市场需求下儿童药市场却如此少呢？
成本是企业前进的动力，目前国内企业对儿童用药研发普遍兴趣不大，最直接的原因是因为研发儿童用药耗时过长、成本过高。
同时，儿童用药因为个体体质差异等问题，经常会在临床试验经常在病例入组阶段卡住很长时间。时间长仅是儿童用药研发成本高的一个方面，费用高也是增加研发成本的重要原因。以临床试验为例，用于入组病例的观察费用，儿童基本是成人的2倍左右，一个成人病例，企业支付给临床试验机构的病例观察费用大约在4000元左右，但是一例儿童临床试验病例，支付的观察费用大约需要8000元左右。
以现行的药品定价制为例，目前药物有效成分含量是制定药品价格的主要参考标准。而照此标准，有效成分含量远低于成人药品的儿童药，其售价自然也要低于成人药品，但事实却恰恰相反，儿童药的研发和生产成本往往较成人药品高，这就形成了一个“悖论”——投入高反而收益少。
相对于成人药，儿童用药研发成本更高的另一个方面，是研发风险更高。这位负责人介绍说，儿童身体的各个脏器没有发育完全，尤其是肝肾功能发育不成熟，这给儿童用药研发带来极大的风险，尤其是在药物临床试验阶段。这位负责人还表示，一方面儿童临床试验风险高，另一方面我国没有临床试验保障机制或赔偿基金，国内针对儿童临床试验的保险业务也基本没有保险公司肯承担，儿童用药研发的风险全部压在研发企业身上。现在绝大多数家庭都是独生子女，哪怕一个儿童在试验中出现问题，赔偿金额也往往是天文数字，整个研发项目也可能因此搁浅。
一些儿童用药的特性进一步增加了研发成本。如需要针对儿童研发特殊的剂型、口味、给药装置等。以口服固体剂型为例，从便于服用角度，需将药物制成特殊剂型如分散片、咀嚼片、泡腾片、颗粒剂等；从增加依从性上，需将药物做成缓控释制剂、肠溶制剂，并在辅料中添加食用色素、甜味剂等；从方便给药角度，则需要药品有小剂量包装或分量装置，如量杯、包装袋压线等。因此相对与成人药，儿童用药研发中需要考虑的因素更多，需要进行的包装、辅料与药物相容性试验更多，这都使研发更复杂，成本更高。
在儿童用药品研发、流通、使用、定价、招标等方面，少有优惠政策。尤其是药品定价和招投标领域，更是缺少激励政策。一家药厂负责人称，研发一个儿童用药，要比成人药付出更高的成本，更多的精力，但是到了定价环节，这些研发成本以及耗费的精力却都不在定价的考虑之内。还有，很多地区招投标制度都是唯低价论，儿童用药的特殊性根本不在考虑范围之内，基本药物招标中更是基本都选择价格最低的药品，这也使得儿童用药的利润过低。没有利润，企业当然没有动力去做儿童用药研发。
数位药企负责人则均表达了这样的观点：要解决儿童用药的问题，需要在国家政策层面
上给予支持，提高药品生产企业的积极性。
例如给予税收优惠、单独招标采购、专项资金支持等。具体如给予药品针对儿童改剂型、改口味等，是否可以采用和创新药一样的审批待遇，缩短等待时间；对于医院药品招标采购的“一品两规”限制，可否针对儿童用药打开一个口子；在药品招投标中，儿童用药能够与成人药分开，进行单独招标；在基本药物目录、医保目录等药品目录的遴选过程中，儿童用药是否能够享有优先权。部分药企负责人还提出，是否可以单独制定“儿童基本药物目录”。这一系列政策，都可以刺激企业参与儿童用药研发的积极性。（慧聪制药工业网）
