医药网8月4日讯 今年是国家药审改革启动的第五个年头，作为此次改革的亲历者，清华大学医学院研究员陈晓媛对改革所带来我国创新药产业的变化感受尤为深刻。
“据公开数据统计，在2015年药品审批制度改革以前，临床试验申请（IND）审评大约需要11个月，新药上市申请（NDA）大约需要28个月的时间。2017年10月两办发文《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》）发布后，临床试验申请实现默示许可，已经缩短至60天以内，新药上市申请的优先品种审评审批时间平均12-14个月，相比以往缩短了近一半。”陈晓媛说。
她表示，五年来审评审批结果表明，加快审评审批速度后，药品的安全性和质量标准并没有降低，但加速审批让一批临床急需的国产创新药得以早日上市，这对患者的健康和我国医药产业的良性发展而言都有重要的意义。
研发环境改善 国产创新药上市加速
陈晓媛表示，随着我国医药研发能力增强，创新药产品增多，原有审评审批制度显示出诸多不足，药审改革是这一阶段促进医药发展的必然产物。
陈晓媛说：“从2005年到2014年在肿瘤领域总共批准了三个国内自主研发的创新药。然而在2017年到2019年短短三年时间，就有包括乳腺癌创新药吡咯替尼在内的10个国产创新药获批上市。”
对于这一变化，得益于鼓励创新的政策环境，也得益于中国逐步积累提升的研发能力，陈晓媛分析称。
谈起本土企业做新药研发的历程，陈晓媛感慨到，以前我们是跟在别人身后主要以仿制药为主，然后是做me-too/me-better的仿创药，现在开始在做first-in-class创新药。在新药研发领域我们与国际水平可能还存在一定差距，但与自己过去比较，可以肯定的是，我们相比以前有了很大进步。
“现在是新药研发的最佳时机。”陈晓媛表示，国内新药研发队伍已逐渐发展起来，投资环境也渐趋成熟，国家监管政策也向创新药倾斜，前沿创新技术也不断涌现，人才、技术、资本、政策都已经具备。
行业洗牌已开始 改革促使药企转型分化
生物医药领域是“门槛”相对较高的行业，在陈晓媛看来，随着改革的深入，必将促使国内医药行业格局的分化。
“以2018年上市的吡咯替尼为例，抗HER2治疗是乳腺癌治疗不可或缺的产品之一，在此之前这个领域市场完全被进口药垄断，缺乏本土产品，不仅价格昂贵，而且还有药物短缺的风险。因此，基于吡咯替尼早期研究中显示的突出临床获益，药监局给予了加速批准上市，不仅能规避这一风险，也打破了进口药垄断的局面。药审改革就是希望能解决这种迫切的临床需求，使患者及早获益。”陈晓媛举例。
如今，越来越多的国产新药成功上市，也激励很多人投入创新药研发渴望复制成功。在药审工作十几年，陈晓媛也切身感受到了这一领域的幸福和艰难。
“在看到产业带来红利的同时，也要清楚认识到行业存在的风险。”陈晓媛表示，以创新药为例，研发新药不仅投资大，耗时长，而且风险高，100个中不一定能成功1个。做这一行，专业能力固然重要，长期持续的投入与坚持也是必须要具备的条件之一。
万物都有自己的发展规律，在陈晓媛看来，国内医药行业的发展历程是符合市场规律的。她对未来国内医药行业的发展格局做了初步描绘。
陈晓媛表示，现在万事俱备，经过一段时间的大浪淘沙兼并重组后，未来会是少数一些龙头的大型制药公司和小型研发型公司并存的局面，其中也会产生专门做新药研发的服务型公司，并出现明确的专业细分。
“大公司会在国际上争取到一定的市场份额，实现国际化发展。小公司船小好掉头，做出产品后可将其卖给具备市场推广能力的大公司，或者外包给服务型公司。然后偶尔还有一两个小公司再发展壮大。”陈晓媛表示，未来，国内企业不可能再靠吃政策红利存活，进口药品价格也会大幅下降。以后国内企业肯定是要站在国际的前沿做新药研发，因为这样的布局已经开始。
打通产学研脉络 提高临床成果转化
在医药研发方面，中国之所以与国际水平存在一定差距，很大原因是起步较晚。陈晓媛认为，目前的掣肘主要还是临床科研人员不足，产学研结合不紧密。
“做基础科学的人，如果只是埋头于做实验，发一些高质量的论文，而不跟产业，跟临床应用关联起来，就不会真的发现能改变临床实践的科学问题。”陈晓媛称，之所以很多科研报告发现的靶点、蛋白、高表达没有转化为临床成果，归根结底是因为产学研的脉络没有打通。
谈及如何打通产学研的脉络，陈晓媛表示，要加大基础科研人员培养，让更多做基础研究的人跟临床结合起来，了解临床需求和市场空间，研发出临床真正需要的东西。
“现在，已经有很多人有这样的认识，并正在努力走这条路。” 陈晓媛表示，之所以会有这样的结论，是基于以下三方面观察得知：
一是临床科研人才有了施展才能的平台。以往临床医学毕业生大部分都到医院就业。而如今，企业招聘的临床科研人员比例大幅上升，临床医学毕业生除了医院外，还可以到药企做临床研发相关工作。一些医学院校也开始探索临床医师科学家的培养路径，这势必会一定程度上改善临床研发人员缺乏的局面。
二是高校与产业合作越来越密切。在国外很多新东西从学校出来以后，马上就有产业衔接上去，而且成果转化路径也很丰富。目前国内这样的模式还相对较少，但可以肯定的是，近些年来企业与高校或科研院所的合作越来越频繁，其中就包括人才培养，基础研究资助等。
三是投资行业日趋专业。投资市场细分明显，有了专门投资生物医药领域的投资公司，甚至有投资者开始关注高校、科研院所资助早期研发。
产学研的合作模式是否能有效的提高科研转化成果？陈晓媛给出了肯定的答案。以往已经有很多成功的案例都证实了这点，例如抗HER2药物的研发，就是基础、临床、产业合作的成果。
