用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等通常被称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之日益庞大的病患人群，正逐渐受到越来越多的关注和重视。
有业内人士预计，在这一趋势下，未来五年孤儿药市场将会以11.1%的复合年增长率快速增长，并于2022年达到2090亿美金，占世界医药市场的21.4%。其中新基、shire、阿斯利康、abbvie、强生将会成为孤儿药市场中强劲的引导者，而revlimid、opdivo将会成为十分闪亮的销售单品。
受益于全球孤儿药市场的利好，近几年国内药企开发孤儿药的热情也开始高涨。再加上公众对罕见病的认知逐步提高，以及国家出台的一系列罕见病保障措施，国内孤儿药市场逐渐进入了快速发展阶段，并慢慢开始出现成果。有统计数据显示，2020年以来中国企业就有9款产品获得了10项FDA孤儿药认证，约相当于2019年全年的量，而截至2020年4月底，已有32款来自中国药企的新药拿到了39项FDA孤儿药资格认定。
值得注意的是，今年中国企业获得10项孤儿药认定中，有5个是授予PD-1/L1产品的。例如，3月27日君实生物公布称，该公司核心产品特瑞普利单抗的一项联合治疗药品方案获得FDA颁发的孤儿药资格认证，用于治疗黏膜黑色素瘤。4月14日，信达生物宣布FDA授予其PD-1抑制剂达伯舒(信迪利单抗)孤儿药资格，用于治疗食管癌。
再加上，此前百济神州的替雷利珠单抗获得的两项孤儿药认证等，来自中国企业的PD-1/L1共计已经获得了7项孤儿药认证。相对于中国企业历史上获得的39项认证(不完全统计)，PD-1/L1占据了不小的比例，且都是在1年内集中获得的。
对于国内药企的孤儿药研发认证偏爱PD-1/L1赛道，业内人士表示，这主要是因为PD-1/L1是目前医药行业药品研发的热点领域，拥有庞大的患者基础以及市场空间。而药企为了争取更多市场份额争相研发PD-1/L1药品后，通过申请孤儿药资格认定，能有助于后续加快审批上市，这其实是一种快速上市的策略。
另外，药企在谋划孤儿药研发布局时，首先要考虑优先开发那些能纳入公共医保体系，以及能适用于更多患者的适应症，才能尽可能规避上市风险，获得更多利益。因此，PD-1/L1产品获得越来越多的孤儿药认证也意味着该领域正成为药企研发孤儿药的一大突破点。
总的来说，孤儿药的研发不仅能够弥补药品短缺，满足患者需求，同时也能够为企业带来巨大的发展机遇，值得企业大力投入。但在药品研发布局时，药企还需要考虑如市场、技术、成本、支付环境等多种因素，进行多方面布局，竟可能规避那些或许会在药品上市后出现的风险。（制药网）
