如今，美国食品和药物管理局（FDA）加快了对Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）的批准，用于治疗无法切除（无法通过手术切除）或转移性的成年人HER2阳性乳腺癌患者已在转移环境中接受了两种或两种以上基于抗HER2的治疗方案。Enhertu是人表皮生长因子受体2（HER2）定向的抗体和拓扑异构酶抑制剂的结合物，意味着该药物靶向改变HER2中的这种化合物有助于癌症的生长，分裂和扩散，并与拓扑异构酶抑制剂相关联，后者是一种对癌细胞有毒的化合物。
“自1998年引入赫赛汀（曲妥珠单抗）以来，HER2阳性乳腺癌药物的开发取得了许多进展。Enhertu的批准代表了在可用HER2定向疗法方面取得进展的患者的最新治疗选择，” FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA肿瘤中心肿瘤疾病办公室代理主任、负责药物评估和研究Richard Pazdur医学博士说，“靶向治疗领域的药物开发建立在我们对乳腺癌以及多种其他疾病的恶性疾病的科学理解之上。”
HER2阳性乳腺癌是一种检测为人类表皮生长因子受体2（HER2）的蛋白呈阳性的乳腺癌，该蛋白可促进癌细胞的生长。大约每五分之一的乳腺癌中就有一个基因突变。 HER2蛋白过量的细胞。HER2阳性乳腺癌是一种侵略性乳腺癌。
Enhertu的批准是基于一项临床试验的结果，该研究招募了184名患有HER2阳性，不可切除和/或转移性乳腺癌的女性患者，这些患者在转移性环境中接受了两种或更多种先前的抗HER2治疗。转移性环境，在接受Enhertu之前先接受2到17种疗法。临床试验中的患者每三周接受一次Enhertu，每六周进行一次肿瘤成像检查，总体缓解率为60.3％，这反映了接受Enhertu治疗的患者百分比一定数量的肿瘤缩小，中位反应持续时间为14.8个月。
Enhertu的处方信息包括一个带框警告，以警告医疗保健专业人员和患者间质性肺病（一组导致肺组织结疤的肺部疾病）和胚胎胎儿毒性的风险。间质性肺病和肺炎（ Enhertu已报告了包括肺部疾病在内的死亡病例，卫生保健专业人员应监测并迅速调查体征和症状，包括咳嗽，呼吸困难，发烧以及其他新的或恶化的呼吸道症状。如果出现这些症状，则可能需要停用Enhertu，降低剂量或永久停药。孕妇不应服用Enhertu，因为这可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害或引起分娩并发症.FDA建议医疗保健专业人士告诉女性生育年龄的女性和具有生殖能力的女性伴侣的男性在Enhertu治疗期间使用有效的避孕方法。
服用Enhertu的患者最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、脱发、便秘、食欲下降、贫血、嗜中性白血球数量减少、腹泻、白细胞减少、咳嗽和血小板计数减少。如《用药指南》所述，嗜中性白血球数量减少是潜在的严重且常见的副作用。使用Enhertu治疗的患者可能会出现左心功能不全的风险增加，这种情况发生在心脏无法将血液有效地泵入身体的情况下。其他针对HER2的乳腺癌治疗方法也见过。
Enhertu获得了加速批准，这使得FDA可以根据合理的可能预测对患者的临床益处的结果批准用于严重疾病的药物来满足未满足的医疗需求。可能需要进行进一步的临床试验以验证和描述Enhertu的临床表现效益。
当初步的临床证据表明该药物相对于现有的治疗方法有实质性改善时，FDA授予该应用“突破性治疗法”称号，以加速旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。Enhertu还被授予``快速通道''称号，这可以加快对治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求的药物的审查。此申请已在FDA目标日期之前四个月获得批准。（cyy123.com）
