近日，罗氏（roche）宣布，美国FDA已接受risdiplam的新药上市申请（nda），并授予其优先审评资格。
关于risdiplam
risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（sma）的smn2基因的mrna剪接修饰剂。risdiplam旨在增加和维持整个中枢神经系统和身体外周组织的smn蛋白水平。预计fda将在2020年5月24日前做出批准决定。 此前，fda于2017年1月授予risdiplam孤儿药资格认定，随后于2017年4月授予快速通道资格认定。如果获得批准，risdiplam将成为首个用于治疗sma患者的口服用药。
目前获批上市的sma治疗药物有渤健（biogen）的spinraza和诺华（novartis）的基因疗法zolgensma。
risdiplam的nda申请基于firefish和sunfish关键性研究结果。firefish是一项在41例1型sma婴儿中评价risdiplam的关键性、单臂试验。sunfish是一项双盲、含安慰剂对照的关键性临床试验，在2型或3型sma儿童和年轻成人（2-25岁）中开展。
risdiplam在这两项试验中均展现出积极的临床疗效。迄今为止，在任何risdiplam试验中均未观察到导致研究退出的治疗相关安全性事件。（药品资讯网）
