近日，美国食品和药物管理局批准吉夫拉日(吉夫拉日)治疗成人急性肝卟啉病，这是一种遗传性疾病，可导致血红素(有助于结合血液中的氧)生成过程中形成的有毒卟啉分子的累积。
“这种积聚会导致急性发作，称为卟啉症发作，可导致严重疼痛和瘫痪、呼吸衰竭、癫痫发作和精神状态改变。“当病人接受多次输血时，就有铁过载的风险，这会影响许多器官，”美国食品和药物管理局肿瘤学卓越中心主任、美国食品和药物管理局药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任理查德·帕兹杜尔医学博士说，“今天的批准首次为患者提供了一种有助于减少输血次数的疗法。”“在今天的批准之前，治疗方案只是部分缓解了这些袭击所特有的持续疼痛。今天批准的药物可以通过帮助减少扰乱病人生活的攻击次数来治疗这种疾病。”
Givlaari的批准是基于94例急性肝卟啉病患者的临床试验结果。患者接受安慰剂或Givlaari。Givlaari的表现是通过卟啉症发作率来衡量的，卟啉症发作率需要住院治疗、急诊或在家静脉输注血红素。接受Givlaari治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者患卟啉病的几率低70%。
服用Givlaari的患者常见的副作用是恶心和注射部位反应。建议卫生保健专业人员监测患者的过敏反应和肾功能。患者应在治疗前和治疗期间定期进行肝功能测试。
FDA对此适应症给予优先审查和突破性治疗。Reblozyl还获得了孤儿药的称号，还为协助和鼓励用于罕见疾病的药物研发提供了激励措施。FDA将这一批准授予普罗基尼克斯制药公司。（cyy123.com）
