医药网10月17日讯 10月15日，国家医保局官网发布《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第二次会议第3380号（社会管理类258号）提案答复的函》（医保函〔2019〕166号），针对将罕见病纳入慢性特殊病种的提案进行了答复。
“考虑到部分慢性病和特殊病（以下简称“慢特病”）参保患者主要在门诊治疗且医疗负担比较重的实际，各地根据医疗保险基金收支情况，把一些病期长、治疗费用高的门诊慢特病医疗费用纳入统筹基金的支付范围，减轻患者的个人负担。”
地区差异大，
部分地区纳入保障范围
答复函指出，基本医疗保险在政策上不排斥包括罕见病在内的任何疾病，依法参加基本医疗保险并按规定缴费的人员，无论患何种疾病，其就医发生的费用，符合规定的均可由基本医疗保险基金支付。在重点保障住院大病医疗费用支出的同时，推进建立基本医疗保险门诊统筹，逐步将门诊常见病、多发病医疗费用纳入基本医疗保险保障范围。
而同时，答复函也强调了在包括罕见病在内的“慢特病”方面，地区之间的不平衡。指出基本医疗保险实行属地管理，筹资及待遇水平与当地经济发展水平、医疗消费水平相适应。目前纳入门诊慢特病保障的病种范围由各地根据自身情况自行确定，由于地区间在基金承受能力、经济发展、医疗消费等方面存在差异，纳入范围的病种也有所不同。据医保部门了解，各地纳入报销范围的慢特病，多的地方有六十余种，少的地方有十余种。
据了解，近年来我国对罕见病治疗领域的关注在逐渐提高，也相应出台了许多政策。在建立罕见病用药的医疗保障体系问题上，去年国家建立了第一批罕见病目录，将121种罕见病明确列入目录；今年2月，卫健委办公厅还发布了关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知，药监部门也在陆续出台激励孤儿药申报的政策。此外，一些经济比较发达、基金收支情况较好的地方已经把部分罕见病病种纳入保障范围。
近日国家医保局还透露，相关部门正在对此前提出的对创新药、罕见病治疗药品等药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期的“罕见病治疗药品数据保护制度”正在研究中，接下来将进一步增加医保目录中的罕见病药品，对创新罕见病的保障模式开展研究，逐步提高罕见病患者的保障水平。
患者负担重，
孤儿药研发待破局
尽管新版医保目录对罕见病患者所需的“孤儿药”做出了政策上的倾斜，然而对于很多患者来说，目前还面临“无药可用”和“即使有药也是天价药”的状况。据了解，目前我国承认的罕见病仅有121种，而世界卫生组织定义的罕见病超过5000种。截至2018年年底，通过FDA批准上市的孤儿药有621种，而获批进入中国的孤儿药仅282个，且价格十分昂贵。
再看自主研发领域，目前为数不多布局罕见病研究的企业尚处起步阶段，或在关注国外已上市或处于后期临床阶段的罕见病药物研发管线，或尝试运用收购的方式丰富国内罕见病孤儿药品种。《中国罕见病药物可及性报告》显示，主要有以下几个原因：首先，罕见病药物的使用终端——患者群体过小，导致企业有“收益不确定”担忧，企业通常缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动机。
业内人士也指出，比起抗肿瘤药，企业在罕见病孤儿药方面尚未施展开来的一个重要原因是我国目前对于“孤儿药”缺乏利好政策保护，导致企业研发“孤儿药”的市场前景并不乐观。”据了解，在美国一种“孤儿药”获批之后，可拥有长达7年的市场独占权，但目前政策方面虽然对孤儿药有所倾斜，利好政策频出，但对于企业来说，尚缺乏一颗像“市场独占权”制度那样的“定心丸”。
但是，在专家看来，国内企业进行罕见病药物研发有三大优势，除了利好政策鼓励，包括明确罕见病范围、扫清申报道路上的阻碍、出台切实的区域性资金补助制度外，还有人口红利和新锐研发公司众多。“以我国14亿人口的基数，很多罕见病在国内有着广大的患者群体。有的罕见病患者和家属自发组成网络社群，互通有无，为新药研发奠定了人群基础。并且，在PD-1、CAR-T等领域不断被‘占满’的过程中，市场会发生自主进化，许多具备了国际化研发能力的新锐企业会从肿瘤转向罕见病等领域，在政策和市场的双重引领下，发挥后发优势，填补国内研发版图中的短板。”
