8月21日，PathBioAnalytics Inc. (PBA)，一家专注于发现和开发呼吸疾病新疗法的精准医学公司，今日宣布获得朗煜医药（临床阶段创新药开发的全球化生物医药公司，总部位于中国杭州）旗下Cavosonstat的授权。PBA将利用其专利技术筛选候选药物有效的患者亚群，如果成功，将申报IND以进行临床阶段开发。根据授权条款，PBA获得了Cavosonstat除亚洲外开发囊性纤维化的独家权益。
囊性纤维化（CF）是一种致命的基因疾病，在全球范围内影响着70000多人。CF是由于编码CFTR蛋白的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引起的，目前已经鉴定出超过2000个具有不同临床相关性的CFTR基因突变。CF影响身体的多个器官系统，其中，CF对于肺部的影响导致频繁的肺部感染和气短，是导致死亡的主要因素。目前还没有治愈CF的方法。
Cavosonstat是一种新型的CFTR调节剂，通过抑制s-亚硝基谷胱甘肽还原酶（gsnor）和保留s-亚硝基谷胱甘肽（gsno）来提高CFTR蛋白在细胞膜中的稳定性，从而纠正CFTR突变的亚型。在至少有一种f508del CFTR突变的广泛囊性纤维化患者中进行的Cavosonstat后期临床试验中验证了安全性和耐受性，但没有达到疗效的统计学意义。Cavosonstat是朗煜医药广泛的GSNOR抑制剂资产组合中临床进展最快的GSNOR抑制剂。
