日前，Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019，在治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的2期临床试验中取得积极结果。GRF6019由从年轻人血浆中提取的特定蛋白成分构成，在这一临床试验中，它在试验期间可以防止患者认知能力的下降。
相信大家对AD这个概念并不陌生，这是一种神经系统退行性疾病，患者大脑皮层和皮层下灰质出现特征性β-淀粉样蛋白沉积和神经原纤维缠结，临床表现为记忆、语言及视觉空间障碍，认知功能和日常生活能力逐渐下降。尽管人们在AD的研究中做出了大量的努力，但目前尚无有效的方法治疗AD。
Alkahest公司致力于开发基于血液及其提取成分的治疗方法，提高老年人的活力和机能，认知障碍和老年失智症是他们主攻的对象。他们认为，年轻人血浆中的成分能够逆转与正常衰老和AD相关的大脑缺陷，而抑制老年人血浆中的某些成分也可以改善年龄相关性认知能力的下降。GRF6019是该公司开发的一种用于阿尔茨海默病的在研疗法，它是一种拥有专利的血浆组分，含有多种蛋白质，由合作伙伴Grifols公司研发并提供，在动物模型中可以刺激神经细胞的产生和提高认知能力，并缓解神经炎症。
受试者在第1周连续5天使用100 mL或250 mL的GRF6019静脉给药，并在第13周连续5天给药治疗，每次给药无治疗间隔12周。GRF6019的安全性、耐受性良好，认知能力测试显示受试者在为期6个月的试验中没有出现认知能力下降。
“结果表明，这种血浆有助于减缓轻度至中度阿尔茨海默病患者认知能力下降的进展，”Alkahest公司的首席执行官Karoly Nikolich博士说：“几十年来，人们为了开发阿尔兹海默病及其相关神经退行性疾病有效的治疗方法做出了诸多努力，但均未取得成功。GRF6019是一种靶向多种潜在疾病机制治疗阿尔茨海默病的创新方法，2期临床试验取得积极的结果将会推动GRF6019及其他血浆组分在治疗阿尔茨海默病中的进一步发展。”
参考资料
[1] Alkahest Announces Positive Top-line data from Phase 2 Study in Mild to Moderate Alzheimer’s Disease. Retrieved Aug 6, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/05/1896778/0/en/Alkahest-Announces-Positive-Top-line-data-from-Phase-2-Study-in-Mild-to-Moderate-Alzheimer-s-Disease.html
[2] Rejuvenation: The Role of Plasma Proteins in Counterbalancing Aging. Retrieved Aug 6, 2019, from http://wxpress.wuxiapptec.com/rejuvenation-role-plasma-proteins-counterbalancing-aging/
