今日，Regeneron Pharmaceuticals公司和赛诺菲（Sanofi）宣布，两公司联合开发的重磅药物Dupixent（dupilumab），在治疗6至11岁儿童严重特应性皮炎的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。新闻稿指出，Dupixent是第一个也是唯一一个在特应性皮炎儿童患者中显示出积极结果的生物制剂疗法。在美国，Dupixent目前已被批准治疗12至17岁患有中重度特应性皮炎的青少年患者，以及患有中重度哮喘和鼻息肉慢性鼻窦炎（CRSwNP）的成人患者。
特应性皮炎又名湿疹，是一种常见的慢性炎症性皮肤病。它的临床症状包括皮肤干燥、红肿和瘙痒。中重度特应性皮炎患者身上的皮疹可能覆盖身体大部分皮肤，导致严重、持续的瘙痒。严重瘙痒可能给患者带来沉重负担。特应性皮炎大多在童年早期开始出现。虽然随着随着年龄的增长，有些儿童的症状得到减轻，但是大部分儿童的症状会持续到青少年和成年。
Dupixent是一种人源化的单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）的过度信号传导。临床试验的数据显示，IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素。Dupixent已经在三项2型过敏性炎症试验中取得积极结果，包括特应性皮炎，哮喘和鼻息肉慢性鼻窦炎。
Dupixent的关键性随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验采纳入了367名年龄在6-11岁之间的严重特应性皮炎儿童患者，他们的疾病无法通过局部药物得到充分控制。总的来说，92%的儿童患者同时患有至少一种疾病，如过敏性鼻炎、哮喘和食物过敏。患者随机分为三组：第一组为 Dupixent皮下注射300 mg/4周（初始剂量600 mg）；第二组为根据重量Dupixent皮下注射100mg/2周（<30kg）或200 mg/2周 （>30kg）（初始剂量分别为200 mg或400 mg）；第三组为每两周或每四周服用一次安慰剂。
研究结果表明，每4周接受Dupixent治疗组中70%的患者和每两周接受Dupixent治疗组中67%的患者，皮肤改善程度达到75%或更高（EASI-75），而安慰剂组患者的这一数值只有27%。每四周接受Dupixent治疗组中33%的患者和每两周Dupixent接受治疗组中30%的患者，皮肤症状达到或接近完全消失（IGA评分为0或1），而安慰剂组的数值为11%。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布，并且该数据将在2019年第4季度从美国FDA开始提交给监管部门。
“这项试验首次评估生物制剂疗法治疗12岁以下儿童特应性皮炎的效果，其结果非常重要，因为在这个患者群体中，有大量的需求未得到满足。试验中的儿童患者在他们生活的大多数时间里都患有严重特应性皮炎，”Regeneron总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说：“试验表明，Dupixent具备良好的治疗效果，显著改善了年轻患者的生活质量。”
参考资料：
[1] Dupixent? (dupilumab) Showed Positive Topline Results in Phase 3 Trial of Children Aged 6 to 11 Years with Severe Atopic Dermatitis. Retrieved August 6, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/dupixent-dupilumab-showed-positive-topline-results-in-phase-3-trial-of-children-aged-6-to-11-years-with-severe-atopic-dermatitis-300896733.html
