美国食品和药物管理局（FDA）批准Daiichi Sankyo的Turalio（pexidartinib）胶囊用于治疗有腱鞘巨细胞瘤（TGCT）症状的成人患者，这些患者与严重的发病率或功能限制相关，并且通过手术也没有改善。
该批准是基于120名患者的多中心国际临床试验结果，发现接受Turalio患者的overapp反应率（ORR）统计上有显著改善，ORR为38%。接受安慰剂的患者无反应。完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。
“TGCT可导致患者身体出现‘衰弱症状，例如疼痛、僵硬和运动受限’。肿瘤可以明显影响患者的生活质量，并导致严重的残疾，“FDA药物评估和研究中心的FDA肿瘤学卓越中心主任和血液学和肿瘤学产品代理主任Richard Pazdur说。
他继续说道，“手术是主要的治疗选择，但有些患者没有资格接受手术，即使手术后肿瘤也会复发。今天的批准是获得FDA批准的第一种治疗这种罕见疾病的疗法。”
