近期，国家卫生健康委等五部门印发了《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（国卫医发〔2019〕50号），现解读如下：
一、文件制定的背景
儿童血液病、恶性肿瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，党中央、国务院高度重视儿童医疗服务体系建设发展和重大疾病诊疗保障工作。2018年国家卫生健康委等6部门共同研究，以儿童白血病为突破口，采取提升医疗救治、医疗保障和药品供应水平的一揽子政策措施，取得了良好效果。在此基础上，国家卫生健康委按照“不忘初心、牢记使命”主题教育要求，经过深入调查研究，结合儿童血液病、恶性肿瘤治疗周期长、难度大、费用高、负担重的情况，会同民政部、国家医保局、国家中医药局、国家药监局联合开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作，切实维护儿童健康权益。
二、文件主要内容
（一）完善诊疗体系，提高救治管理水平。一是按照发病率相对较高、诊疗效果明确、经济负担重等原则，明确了神经母细胞瘤、噬血细胞综合征等10个病种作为首批救治管理病种。二是建立健全定点医院及诊疗协作网络。针对非肿瘤性儿童血液病，建立健全诊疗服务网络，确定定点医院，实施以省级、市级为单位的集中救治管理。针对儿童实体肿瘤，以省级（或有条件的地市）为单位，由儿童专科医院牵头组建跨医疗机构的诊疗协作组，协调协作组成员单位共同实施实体肿瘤患儿化疗、手术、放疗等多学科协作诊疗。三是组建国家级、省级专家组，制修订完善相关诊疗技术规范、临床路径，并加大培训宣贯力度。四是建立儿童血液病恶性肿瘤登记管理系统，实施家庭医生签约服务，提供全程服务。五是制订相关病种早期筛查方案，明确适宜的筛查指标和项目，加大科普宣传力度，提高早诊早治率。
（二）完善药品供应和综合保障制度。一是加强药品供应保障，开展相关病种药品供应保障情况监测，鼓励新药研发生产，加快抗癌药品、儿童用药品实施优先审评审批。探索利用血站富余血浆生产血液制品，用于血液病、恶性肿瘤患儿救治。二是提高医疗综合保障水平。加快建立统一的城乡居民基本医保制度，加大大病保险保障能力，增强医疗救助托底保障能力，发挥综合保障效益，合力降低患者费用负担。逐步将更多符合条件的治疗药物纳入医保支付范围。深入推进医保支付方式改革，简化转诊报销手续。加强社会救助和慈善帮扶。
（三）保障组织实施。加强组织领导，明确部门分工，加强沟通协调，加大宣传引导力度。卫生健康行政部门要加强医疗质量管理，提高医疗服务及管理水平。民政部门要发挥社会救助托底线、就急难作用。医保部门将继续完善中国特色医疗保障制度体系建设，统筹发挥三重制度综合保障效能，梯次降低包括儿童血液病、恶性肿瘤患儿在内的参保居民医疗费用负担。各地要总结先进经验做法，探索在重大疾病分级诊疗、救治管理、短缺药品供应保障和大额医疗费用医保报销等方面形成一套成熟的政策模式，在全国推广应用。
