Mallinckrodt宣布将永久停止Acthar 的IIb期研究，该研究旨在评估Acthar Gel作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研究性治疗的疗效和安全性。
该公司在仔细考虑该研究的独立数据和安全监测委员会（DSMB）的最新建议后决定停止此试验，该委员会是公司根据行业最佳惯例创建的，旨在确保参与临床研究的患者的安全。
停止试验的原因是肺炎的特殊问题，与接受安慰剂的患者相比，接受Acthar Gel的ALS患者发生率更高;该委员会还提到了该患者人群特有的其他不良事件。
安全监测委员会指出，完成第36周（主要终点目标）的患者比例排除了确定治疗效果的确定性。对于该ALS患者群体缺乏明确的疗效信号以及潜在的肺炎风险该委员会提出建议。
“Mallinckrodt主要关注的是患者的安全性，虽然ALS患者是最需要新疗法和治疗方案的，但我们认为这是正确的决定。然而，至关重要的是，这些研究结果不会影响Acthar目前用于当前标签适应症的正面利益/风险状况，”Mallinckrodt执行副总裁兼首席科学官Steven Romano说。
他继续说，“尽管ALS人群成功的可能性被认为很低，但这项研究是基于在完成一项小型试点研究后进行的令人信服的分析而开始的，我们希望它能为此带来好处。这群患者非常需要有效的治疗方法。我们感谢安全监测委员会、研究人员和参与该研究的患者。”
ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的运动神经元细胞。运动神经元从大脑和脊髓到达整个身体的肌肉。ALS中运动神经元的进行性退化最终导致其死亡，并且当运动神经元死亡时，自愿和不自主的肌肉运动丧失。
随着运动神经元的逐渐丧失，患有ALS的人可能丧失说话、进食、移动和呼吸的能力。（cyy123.com）
