罗氏旗下基因泰克近日与三家生物技术公司Convelo Therapeutics、Sosei Heptares、Skyhawk Therapeutics分别签署了独家合作协议，促进早期药物的发现和开发。
以下是具体详情：
（1）Convelo——开发再生疗法
Convelo专注于开发一类新的药物，使神经细胞周围的保护性髓鞘再生。基因泰克与该公司在全球范围内展开独家合作，加速发现和开发新型髓鞘再生疗法，用于多发性硬化症和其他神经系统疾病。此次合作建立在Converlo开发的髓鞘再生靶标和专有筛选平台之上，目前该公司已确定了关键的生物靶标和新的化合物来调节参与髓鞘再生的酶。
关于此次合作，双方披露的信息非常少。Converlo将获得一笔数额未公开的预付款和研究支持，基因泰克将保留收购Converlo的独家选择权。
多发性硬化症是一种严重的致衰性和进行性神经系统疾病，影响着全世界数百万人。该病是由免疫系统异常破坏中枢神经系统中的髓鞘造成的，导致患者残疾。髓鞘是一种脂质物质，保护和包裹神经纤维。近年来，多发性硬化症治疗已取得了重大进展，但许多患者仍然经历残疾进展。目前公认的治疗方法主要是通过调节免疫系统来防止额外的髓鞘损伤，目前还没有公认的治疗方法来解决促进髓鞘再生的未满足临床需求。此次基因泰克和Convelo的合作，目的就是帮助解决这一关键需求。
（2）Sosei Heptares——开发GPCR靶点新药
该公司是日本生物医药巨头Sosei集团旗下生物技术公司，专注于靶向G蛋白偶联受体（GPCRs）的革命性新药研发。基因泰克与该公司签订了一份多靶标研究合作及许可协议，发现和开发新型药物（小分子药物或生物制剂）调节基因泰克所选定的GPCR靶标。此次合作，将把Sosei Heptares专有的基于GPCR结构的药物设计能力与基因泰克针对所选定多个GPCR靶标的发现、开发和治疗领域专业知识相结合。
根据协议条款，Sosei Heptares将获得一笔2600万美元的前期和近期付款，同时将有资格获得总额可能超过10亿美元的里程碑付款，并有资格获得合作诞生的产品在未来销售的特许权使用费。基因泰克将负责为每个新靶标开发和商业化潜在的新药，并将拥有这些药物的独家全球权利。
GPCR是一类非常重要的膜受体，其成员与机体多种信号分子结合，参与人体内广泛的功能。根据《自然》的一篇报道，在所有已上市的药物中，有三分之一到一半的药物通过与GPCR结合而起作用，这也使得GPCR家族成为了药物开发的一个庞大目标。
此次并非罗氏首次涉足该领域，早在2017年，就与Confo Therapeutics签订了一项神经和发育疾病药物发现协议，获得了针对一个未公开GPCR的系列小分子激动剂。而Sosei Heptares也已与多家药企达成了GPCR合作，包括艾尔建、阿斯利康、第一三共等。
（3）Skyhawk——开发RNA剪接调节剂
该公司位于美国马萨诸塞州，致力于发现、开发和商业化利用其新型SkySTAR（Skyhawk小分子治疗RNA选择性剪接）平台构建小分子药物。基因泰克与该公司签订了一份多靶标独家选择权及许可协议，开发和商业化调节RNA剪接的小分子，用于治疗特定的肿瘤和神经疾病。
Skyhawk将利用SkySTAR技术平台发现和开发针对选定肿瘤和神经疾病靶标的创新小分子疗法。此次协议，将授予基因泰克开发和商业化针对多个靶标的潜在疗法的独家全球许可权，Skyhawk将获得一笔预付款，并可能随时间推移获得总额超过20亿美元的付款，包括选择权使用费、里程碑付款、基于产品销售的特许权使用费。基因泰克将负责临床开发和商业化。
调节RNA剪接是治疗难治性疾病的一种新方法。Skyhawk开发出的独特SkySTAR技术用于选择性地剪接RNA，目标是针对特定的RNA结合区。在RNA剪接过程的关键步骤中，这些位点可能被遗漏，从而导致错误的剪接。该技术有望扭转这种剪接跳跃，从而治疗多种难治性疾病的根本病因。之前，Skyhawk已分别与武田、新基、渤健签署了战略合作。
