辉瑞和Protalix 生物公司宣布FDA批准注射用Elelyso用于治疗1型戈谢病。
Elelyso是从提取的酶代替治疗（ERT），用于治疗1型戈谢病成年患者。
Protalix生物治疗公司总裁兼首席执行官David Aviezer说：“Elelyso对于依赖ERT管理戈谢病的患者来说很有帮助。”
此次批准是建立在III期研究基础上的，通过九个月的治疗研究显示Elelyso能够显著减少脾脏体积。
研究中次级终末点显示：肝脏体积、血红蛋白和血小板数量都有所改善。
在25名1型戈谢病患者，Elelyso的安全性和药效达到了验证。（中国医药123网）
