Fulcrum成立于2016年，专注于研发可以调控基因表达的小分子创新药物。从基因层面上，我们可以找到产生各种疾病的原因。Fulcrum通过发现基因突变的位置后，通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控，从而对候选药物进行筛选，找到针对特定基因失调的创新药物。
该公司就是利用其专有技术，系统化地识别和验证可以调节基因表达的药物靶点，以治疗遗传性疾病。除此之外，Fulcrum也在研发针对镰刀型细胞贫血病、杜氏肌营养不良症（DMD）以及脆性X综合征（FXS）的疗法。
据该公司的官网信息，其主要的在研资产losmapimod用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD），将于2019年中进入2b期临床试验。FSHD是一种渐进性萎缩疾病，常见于面部、肩胛和上臂肌肉。据美国面肩肱协会（FSH Society）估计，全球有约87万人患有该疾病。FSHD通常不具有致命性，但重度患者需要依靠轮椅和呼吸器生活。FSHD通常是由于4号染色体突变引起。而Fulcrum的主要研发项目正是致力于研发可以阻止致病DUX4蛋白表达的药物。
此外，该公司还计划在2019年完成针对Duchenne肌营养不良症（DMD）、肌强直性营养不良1型（DM1）、弗里德赖希共济失调（FA）和α-突触核蛋白病四款新药的靶点识别。
Fulcrum Therapeutics分别于2018年9月和2016年7月完成B轮8000万美元及A轮5500万美元的融资。该公司的投资者包括Third Rock、赛诺菲风险投资基金、GV等。
参考资料：
[1] Rare disease biotech Fulcrum Therapeutics files for an $86 million IPO Retrieved on June 26 2019 from https://www.nasdaq.com/article/rare-disease-biotech-fulcrum-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1167297
[2] Fulcrum Therapeutics website Retrieved on June 26 2019 from https://www.fulcrumtx.com/
