整体来看，抗癌药物、生物技术类药物、神经系统药物、抗感染药物和消化/代谢药物为排名居TOP5的治疗领域，与2018年排名基本一致。
其中，癌症是药品研发的重要适应症领域，抗癌/抗肿瘤药物数量继续保持稳定增长态势，数量已从2018年的5212个增至5697个，候选药物增加了485个，增幅高达9.3%，高于6%的制药研发行业平均增速。
生物技术类药物数量同样保持大幅增长势头，数量已从2018年的4751个增至5422个，增幅高达14.1%。需要注意的是，随着癌症治疗方法逐渐向更为靶向的生物技术疗法倾斜，更多药物将被统计在这两个子领域中。
此外，增速超过行业平均增速的治疗领域还包括神经系统用药（增幅为6.6%）、消化/代谢用药（增幅为7.6%）、免疫类药物（增幅为6.7%）以及感官用药（增幅为7.7%）。
与全球制药企业在抗肿瘤药物领域投入持续增加相比，部分治疗领域的在研药物数量出现了显著下滑。例如，2019年抗寄生虫用药和激素药物数量分别同比下降8.9%和4.1%。
另外，一些治疗领域的在研药物数量仅有小幅变化。例如，2019年抗感染用药数量增幅仅为1.4%，肌肉骨骼药物增幅仅为0.9%，都远低于行业平均增速，且与往年增幅相比，这些类别的药物数量增幅都较为有限。
从现有统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物基本已占据新药研发的绝对主导地位，其数量呈现逐年增长态势。从2010-2019年全球抗癌药物产品线占比变化情况来看，在研的抗肿瘤药物数量保持持续稳定增长势头，其数量占比已从2010年的26.8%增至2019年的35.2%。这意味着，超过三分之一的在研药物开发目标为肿瘤疾病。不难看出，整个行业的资源在向抗肿瘤药物领域倾斜。而在资源有限的背景下，这种资源的过度倾斜，有可能会对其他同样重要的临床治疗需求产生影响。
236个细分治疗类别：免疫类抗癌药首登榜首，基因疗法增势最猛
将16个治疗领域的药物细分为236个治疗类别，并与2018年数据进行对比，可反映不同治疗类别在研药物数量的变化情况。
从治疗类别TOP25排名中发现，免疫类抗癌药（在研药物2731个）、一般抗癌药（2450个）、基因疗法（864个）、其他单克隆抗体药物（818个）、抗感染预防性疫苗（702个）为排名居前五位的治疗类别。
总体来看，两类主要的抗癌/抗肿瘤药物多年来一直位居榜单前列，但今年的情况有所不同。免疫类抗癌药物增长较为迅猛，位居第1位，这也是自2003年以来该类药物首次荣登榜首，2019年其增幅高达16.5%。一般抗癌药排名已下降至第2位，2019年在研药物数量增幅仅为3.2%。从这些信息不难看出，包括单克隆抗体、CAR-T细胞疗法以及肿瘤免疫学技术在内的免疫学疗法正在癌症治疗中发挥愈加重要的作用。
在这些治疗类别中，最引人注意的类别当属基因疗法，该类别已从2018年排名第6位上升至第3位，在研药物数量也已从2018年的633个增至864个，增幅高达36.5%。基因疗法自20世纪90年代兴起，数据记录最早可追溯至1995年，1996年时其在研药物数量已超过100个，其后经历了在研药物数量的快速增长，并于2003年达到275个的峰值，当年排名位居TOP25的第3位，后因临床试验中受试者死亡导致该类药物发展受到影响，其在研药物数量基本维持在200个左右，排名顺序持续下滑，且未见明显复苏迹象，在2012年和2014年均跌出了TOP25行列。
随着全球第一例基因治疗药物，即荷兰UniQure公司研发药物Glybera（alipogene tiparvovec）首次获得欧盟委员会批准后，该类药物的研发态势才出现回暖，并于2015年重返TOP25榜单。自此，我们既能看到传统基因疗法产品，如Spark Therapeutics公司的Luxturna（voretigene neparvovec），也能看到与离体基因疗法相关的新的治疗技术如CAR-T和CRISPR技术。
从统计数据来看，多数治疗类别均呈现出产品线扩张的态势。其中，单克隆抗体药物数量继续保持稳定增长态势，其三种亚类均已进入TOP25之列，且每种亚类均出现在研药物数量的增长。
然而，也有一些治疗类别的表现并不尽如人意。2019年，抗感染预防性疫苗在研药物数量出现了小幅下滑，其排名已从第3位下降至第5位；降幅最为明显的治疗类别为糖尿病治疗药物，尽管其排名仍然维持在第7位，但其在研药物数量已从2018年的605个下降至571个，降幅达5.6%。
超过1400种适应症：TOP 5全部、TOP 10有8种、TOP 20有14种为抗癌药
进一步按照在研药物的适应症进行统计，可将其归入数量超过1400种的疾病或适应症，其中超过470种疾病为官方或权威机构认定的罕见病。
与2018年的排名情况相比，各适应症的排位顺序未见明显变化。全球在研药物TOP5适应症包括乳腺癌（在研药物数量为774个）、非小细胞肺癌（586个）、结直肠癌（535个）、卵巢癌（442个）和胰腺癌（438个）。其中，乳腺癌继续稳居排名第一位，其在研药物数量同比增长6.5%；非小细胞肺癌以7.7%的增幅位居第二，增速较为明显；结直肠癌增幅为6.4%，位居第三位；卵巢癌和胰腺癌，增幅均为1.8%。TOP5适应症均为癌症，这种情况已是连续第二次出现。
在排名TOP15的疾病类别中，除前列腺癌和脑癌外，与癌症相关的多数适应症均呈现增长态势。除排名居前五的癌症类别外，还有前列腺癌（366个）、脑癌（360）、恶性黑色素瘤（357个）、骨髓瘤（283个）、头颈部癌症（283）、胃肠癌（276个），增幅分别为-3.9%、-0.3%、3.2%、11.4%、9.7%、14.0%。入围TOP25中的癌症类别还包括肝癌（273个）、非霍奇金淋巴瘤（231个）、肾癌（221个）和膀胱癌（179个）。与其他类型的药物相比，抗肿瘤药物常被用于多种疾病的治疗，因此从统计数据来看，抗癌/抗肿瘤药物的排名也会比较靠前。在TOP10中有8种药物为抗癌药物，而在TOP20中则有14种药物为抗癌药物。
从在研药物数量的增幅来看，胃肠癌（增幅为14.0%）、骨髓瘤（11.4%）、头颈部癌症（9.7%）、非小细胞肺癌（7.7%）和帕金森病（7.5%）均为增幅较大的适应症类别。
而哮喘（降幅为12.5%）、2型糖尿病（降6.1%）、类风湿性关节炎（降4.8%）和前列腺癌（降3.9%）等适应症类别的在研药物数量则出现了不同程度的下滑。
此外，新进入TOP25排名的热门适应症为非酒精性脂肪性肝炎，在研药物数量为222个，位列第21位。
