日前，两家成立于2017年的新锐生物技术公司纷纷向美国证券交易委员会递交了IPO申请，分别拟募资1亿美元和8600万美元。今天，我们就一起看一下这两家才“两岁”的公司有啥不同之处。
1、Prevail Therapeutics
专注于帕金森病和其他神经退行性疾病生物疗法开发的Prevail Therapeutics拟IPO募资1亿美元。该公司于2018年3月与2019年3月，分别完成了A轮7500万美元和B轮5000万美元的融资。
Prevail最初由Asa Abeliovich博士和OrbiMed（奥博资本）旗下全球私募基金联席负责人Jonathan Silverstein先生共同发起成立的。Jonathan Silverstein先生在投资圈有20多年的工作经历，自2012年起，他更是连续7年入选福布斯的“全球100名最佳创投人”榜单。在投资生涯里，Jonathan先生推动了60多种新药和医疗器械上市，改变了大量患者的生活。
2016年，Jonathan先生确诊患有因葡糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的帕金森病，此后他特别成立了GBA1基因变异亚型帕金森病专项研究基金，该专项基金联合OrbiMed再投资成立了Prevail公司，旨在开创独特基因疗法，来改善遗传基因变异型的神经退行性疾病的治疗。
Asa Abeliovich博士是哥伦比亚大学神经病学教授和帕金森病研究员，也是Alector公司的联合创始人。Asa博士现任Prevail Therapeutics的首席执行官。
在核心技术方面，Prevail获得了由药明康德合作伙伴Regenxbio开发的名为NAV AAV9 的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体技术的专利许可，用来开发基因治疗候选产品。
想要治愈疾病，首先要知道疾病背后的机理。在人体中，GBA基因负责编码生成葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase，GCase）蛋白，这种蛋白在溶酶体中作用，对清除细胞中的垃圾至关重要。当它发生突变时，GCase的蛋白活性就会下降，由它负责降解的糖脂，以及一些错误折叠的蛋白水平就会升高，诱使产生多巴胺的细胞死亡，让患者出现帕金森病症状。
Prevail正在开发与溶酶体功能障碍相关的特定基因变异引起的神经退行性疾病的创新疗法。溶酶体功能相关特定基因突变，可见于各临床亚型的帕金森病（包括年轻早发型）、某些类型的阿尔茨海默病、以及额颞叶失智症（痴呆）等。Prevail的主要在研产品PR001，针对GBA1基因变异靶点，主要用于治疗GBA1突变相关的帕金森病（帕金森病的GBA1突变率约10%），未来希望扩展PR001用于帕金森病的治疗。
2、Akero Therapeutics
Akero Therapeutics是一家专注于研发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他严重代谢疾病药物的生物技术公司。该公司的主要候选药物AKR-001，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），目前正在2期临床试验阶段。据悉，2018年6月，该公司完成6500万美元的A轮融资；2018年12月，完成7000万美元的B轮融资。本次IPO拟募资8600万美元，交易代码“AKRO”。
NASH是一种肝 脏炎症或肝细胞损伤导致肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭乃至死亡的疾病。Akero的AKR-001是一款新型长效成纤维细胞生长因子21（FGF21）的类似物，作为修饰Fc-FGF21融合蛋白激动剂，被认为是潜在的NASH最佳治疗药物。
过去十年的研究表明，内源激素FGF21在人体代谢和信号调节中发挥着关键作用，其能够作用于包括肝 脏在内的多种器官系统。通常它被自然释放以保护器官免受压力，并恢复代谢平衡以确保健康。据悉，该款药物与天然FGF21相比，能够显著提高稳定性和半衰期，且增强了于受体的结合和活性。
据悉，这款药物由美国安进公司（Amgen）独家授权。在早期临床研究中，该药表现出良好的耐受性，且对代谢和心血管疾病的关键生物标志物显示出剂量依赖性的积极作用。
参考资料：
[1] Gene therapy biotech Prevail Therapeutics files for a $100 million IPO Retrieved on May 27 2019 from https://www.nasdaq.com/article/gene-therapy-biotech-prevail-therapeutics-files-for-a-100-million-ipo-cm1154443
[2]NASH biotech Akero Therapeutics files for an $86 million IPORetrieved onMay 242019 fromhttps://www.nasdaq.com/article/nash-biotech-akero-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1154444
[2] 各公司官网
