LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现肌无力和其它症状。LEMS患者的自身免疫系统攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction, NMJ），阻断神经信号传导到肌肉细胞中。
今天，FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi（amifampridine）药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。
Ruzurgi的批准是基于成人LEMS患者的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)，成人患者的药代动力学数据，以及使用药代动力学模型和模拟发现的儿科患者剂量，和从6-17岁儿科患者中获得的安全性数据。
Ruzurgi的疗效是基于包含32名成人患者的随机双盲，含安慰剂对照的临床研究。这项研究中，患者先使用Ruzurgi三个月，然后一部分患者持续使用Ruzurgi，而另一部分患者换为接受安慰剂治疗。 试验结果表明，继续接受Ruzurgi治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。（药品资讯网）
