近日，IQVIA人类数据科学研究所发布了一份新的报告，题为《不断变化的研发前景：创新、变革的动力和临床试验产出率的演变》。报告发现，在过去一年中，27%的获批药物用于治疗癌症及其症状，20%用于治疗传染病。在2018年美国FDA批准的59种药物中，16种针对癌症，12种针对传染病，12种针对罕见病。
另外，报告对获批药物的分子类型、有无生物标志物以及是否是美国首次获批做了统计。得出的统计结果显示，在2018年上市的药物中，46%的药物是基于少于500名受试者参与的临床研究及数据批准的。这很可能反映的是罕见疾病药物获批增长，因为这些疾病可参与临床试验的患者比较少。有20%的新物质（NAS）药物是使用预测用生物标记物筛选的分层患者获得批准，其中4个药物有伴随诊断同时批准。
报告还提供了大量背景数据。例如，平均每种药物需要13.6年才能从专利申请到上市。然而，这比2016年和2017年的平均速度快了两年。生物制药和美国FDA正在使用程序来加快审批过程，超过70%的新药通过FDA途径（优先审查，加速批准，快速通道或突破性疗法）来加快审批过程。
2018年，有2891个分子处于后期开发阶段，在过去五年中增长了39%。其中癌症药物增加了63%，包括细胞、基因和核苷酸治疗在内的新一代生物疗法（NGB），尽管它们在晚期管线中所占的比例不到10%，但在过去三年里数量却翻了一番。
在研发投资方面，报告指出，风险投资公司在2018年的投资超过了230亿美元，而15家大型制药公司报告的投资总额超过了1000亿美元。
同样，2018年启动的临床试验总数也表明了研发投入的增长这一点：试验数比前一年增加9%，比过去五年增加35%。
报告表示：“一种药物从临床1期试验开始到研发结束的平均开发时间在过去10年里增加了26%，2018年增加了6个月，达到12.5年。
2018年，从临床1期试验到监管提交阶段的的综合成功率（根据药物成功进展到下一阶段开发的百分比）下降到11.4%。在不同的治疗领域，综合成功率也各不相同，从6%-15%不等。罕见疾病、消化系统疾病（旅行者腹泻、慢性特发性便秘、溃疡性结肠炎和克罗恩病）/非酒精性脂肪性肝炎（GI/NASH）领域药物研发成功率超过平均水平。
IQVIA还开发了一种名为临床开发生产力指数的新指标。它根据临床试验投入的努力来衡量试验的成功率。研究者在9个最常见治疗领域的试验中应用了它。该指数发现，从2013-2018年，生产率总体下降了27%。其中临床1期试验生产率下降55%且自2016年以来临床3期试验生产率下降，这两点在很大程度上影响了生产率总体。报告指出，“在临床1期阶段，成功率下降以及试验复杂性升高（包括试验参与者人数、入组标准、研究地点和试验终点）都反映了生产率的下降。”
报告还列举了以下几种新趋势，包括数字健康和移动技术；更加注重病人报告的结果，使用真实世界数据（RWD）；预测分析和人工智能；新一代生物疗法和靶向疗法；更多的生物标志物测试；监管格局的变化；预先筛选病人的可用工具和直接招募病人的情况。
