2017年，SpringWorks Therapeutics这家初创新锐公司从辉瑞分离而出。日前，该公司在不到两年的时间内完成了第二轮融资，B轮融资金额1.25亿美元。这将有助于该公司将其两个晚期癌症治疗加速到后期试验并获得潜在的监管批准，并支持该公司持续扩展新兴的靶向肿瘤学计划。
此次B轮融资由Perceptive Advisors领投，此外Springworks也得到了两家制药巨头的支持，包括辉瑞和葛兰素史克，以及各种机构投资者，包括OrbiMed Advisors、贝恩资本和HBM Healthcare Investments。
与跨界投资者和其他公司的广泛联合组织使SpringWorks看起来像是一家公司未来打算进行IPO（首次公开募股）的公司，不过SpringWorks首席执行官Saqib Islam没有对其计划发表评论。 “最新一轮融资强调了SpringWorks在推进其关键研究的后期计划方面取得的进展。我们将继续评估所有融资方案的可行性，SpringWorks目前已经在18个月内筹集了2.28亿美元。”
SpringWorks于2017年底从辉瑞公司分拆出来，获得了1.03亿美元的A轮融资，投资方包括Bain Capital Life Sciences、Bain Capital Double Impact、OrbiMed、辉瑞，以及LifeArc等业内知名机构。大型医药企业独立出具有后期研发管线的成熟新锐，这是近年来兴起的研发潮流，目的是为大型医药企业减轻研发负担，加速新药的研发。该公司获得了四种不再符合辉瑞公司发展战略的药品研发和使用权利。其四大核心资产是四款在研药物，分别为γ-分泌酶抑制剂nirogacestat（PF-03084014）、MEK 1/2抑制剂PF-0325901和senicapoc（PF-05416266）以及FAAH抑制剂PF-0445784。作为制定药物和其他实验性疗法计划的一部分，制药公司出于某种原因对资产进行了剥离，这些在研药物专门针对罕见疾病和某些形式的癌症。
SpringWorks公司在研资产管线（来自SpringWorks Therapeutics官网）
大型制药公司一直在放弃部分实验性药物，在过去几年中，不同的制药实体公司已经形成了不同的策略，但往往都是基于如何更好地利用这些资产并使其在其他地方得到更好开发的想法。大型制药公司通常会将不再研发的产品线资产许可给风险投资公司、生物技术公司、专业制药公司等。恩颐投资于2013年成立了罕见病药物加速器Cydan Development，专家团队可以在全球范围内寻找有前途的罕见疾病项目，筛选其中有潜力的获胜者，并围绕着该药物组建公司。美国生物医药公司Tesaro去年宣布，英国医药公司葛兰素史克拟以51亿美元收购七公司，背后的想法是购买抗癌候选药物，并依靠Tesaro的专家团队来开发。美籍印度人Vivek RamaswamyVivek Ramaswamy也是如此，他已经建立了几家公司，在制药公司废弃的产品线中检漏、找偏门，廉价试错，通过大量新现金快速开发，变僵为宝。
Islam表示，“该行业越来越需要优先考虑并集中研发预算，SpringWorks和其他具有类似商业模式的公司满足了这一重要需求。”根据Islam的说法，新一轮的融资使SpringWorks能够在今年上半年推进三项临床研究，其中两项可能是注册试验，这意味着这些试验是药物批准申请之前的最后一次。其中，一项研究是前辉瑞药物nirogacestat的3期试验，该公司最初的目的是测试该疗法对于乳腺癌、硬纤维瘤、结缔组织良性生长的疗效。在辉瑞的早期研究中，nirogacestat在治疗硬纤维瘤方面显示出前景。目前对硬纤维瘤患者的选择包括外科手术和其他类型的癌症药物，但疾病的高复发率使手术不太常被应用，而其他抗癌药物则具有严重的副作用和疗效难以确定的风险，因此硬纤维瘤具有明显的临床治疗需求。
此外，SpringWorks还将启动第二款前辉瑞药物PD-0325901的2b期试验，用于神经纤维瘤病患者的治疗，该病症类别还没有药物获得过美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。FDA已授予这种MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格，不过该药显示出令人担忧的副作用。Islam表示，SpringWorks旨在展示其药物的安全和有效性。
自成功A轮融资之后，SpringWorks已与FDA就其即将进行的试验的设计达成一致，并建立了制造和监管能力。此外，公司还与百济神州达成了全球临床合作协议，共同评估百济神州在研RAF二聚体抑制剂lifirafenib与SpringWorks在研MEK抑制剂PD-0325901的联合疗法在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。Islam表示，“SpringWorks希望获得更有针对性的抗癌药物的权利，并在今年开始开展更多的肿瘤药物研究。我们完全有能力继续执行我们的发展战略，以建立一个领先的罕见疾病和有针对性的肿瘤学公司，为治疗选择不足的患者群体带来有前途的科学疗法。”
